核心观点 - Herantis Pharma宣布其用于治疗帕金森病的候选药物HER-096在1b期临床试验中获得积极的顶线数据 该试验达到了所有主要和次要终点 为进入2期试验奠定了坚实基础 公司计划于2026年启动2期临床试验以评估其在早期帕金森病患者中的疗效、安全性和耐受性 [2] 临床试验结果总结 - 试验证明 每周两次 持续四周的200毫克和300毫克HER-096皮下重复剂量在帕金森病患者中普遍安全且耐受性良好 报告的不良事件主要为轻度、短暂性的注射部位反应 安慰剂组报告了一例严重不良事件 [6][7] - 药代动力学数据显示 200毫克和300毫克剂量的HER-096在脑脊液中达到了足够的最大浓度和总暴露量 以实现预期的药理活性水平 这证实了该药物在帕金森病患者中具有强大的血脑屏障穿透能力 [6][7] - 数据表明 每周两次300毫克的给药方案适用于2期试验 安全性和药代动力学数据有力地支持将HER-096推进至2期试验 [6] - 帕金森病运动症状在活性药物组和安慰剂组均保持稳定 但由于治疗和随访期短、样本量小 该研究并非为得出疗效结论而设计 因此对症状数据的进一步解读有限 [7] 药物与研发进展 - HER-096是一种首创的小肽分子 基于脑多巴胺神经营养因子的活性位点设计 旨在模拟其活性 其多模式作用机制通过调节未折叠蛋白反应通路、减少神经毒性蛋白α-突触核蛋白聚集以及调节神经炎症 来靶向帕金森病神经退行性变的关键驱动因素 [11][12] - 完整的1b期数据集 包括所有探索性生物标志物数据 预计将在2025年底前获得 [6][8] - 该1b期试验由迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会和英国帕金森病协会资助 在芬兰图尔库和赫尔辛基由合同研究组织CRST Oy执行 [9] 公司背景与计划 - Herantis Pharma是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发改变帕金森病病程的疗法 其主要候选药物为HER-096 [14] - 公司计划在2026年将HER-096推进至2期临床试验 以评估其在早期帕金森病患者中的疗效、安全性和耐受性 [2][14] - 公司管理层将于10月8日东欧夏令时13:00举行网络直播 介绍试验结果并回答提问 [6][9]