公司临床数据 - AMT-130基因疗法在亨廷顿病I/II期临床试验中取得积极结果 显示在36个月时与匹配对照组相比 综合统一亨廷顿病评定量表的疾病进展减缓75% 总功能容量评估的疾病进展减缓60% [2] 公司业务与产品管线 - 公司专注于开发针对罕见和严重疾病的基因疗法 已获批产品HEMGENIX用于治疗B型血友病 临床阶段候选产品靶向亨廷顿病、癫痫、肌萎缩侧索硬化和法布里病 [2] 市场反应与评论 - 临床数据发布后 一名内部人士出售了价值约900万美元的公司股票 [1] - 该股票在上涨后被视为抛物线式移动 存在较多不确定性 [1]