公司商业进展 - Abeona Therapeutics Inc 与科罗拉多儿童医院宣布激活该医院成为ZEVASKYN基因修饰细胞片的最新合格治疗中心[1] - 科罗拉多儿童医院已完成QTC启动活动 可开始为患者安排ZEVASKYN治疗[1] - 公司首席商务官表示 此次激活是扩大ZEVASKYN在日益增长的EB中心网络中可及性的一个重要里程碑[2] 产品信息 - ZEVASKYN是首个也是唯一一个用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症成人及儿科患者伤口的自体细胞片基因疗法[5][11] - 该疗法通过复制缺陷型逆转录病毒载体将功能性VII型胶原蛋白生产基因导入患者自身皮肤细胞 以在治疗伤口处产生功能性VII型胶原蛋白[5] - ZEVASKYN已通过单次外科应用证明具有临床意义的伤口愈合和疼痛减轻效果[5] 治疗中心背景 - 科罗拉多儿童医院的大疱性表皮松解症项目被美国主要EB患者倡导组织debra of America认可为卓越中心[2] - 该医院是EB临床研究联盟成员 持续进行前沿的基础和临床研究以重塑罕见病治疗的未来[2] - 医院内的精准医学研究所通过开创性新疗法支持这些项目 利用每位患者的独特遗传信息治疗疾病[2] 疾病背景 - 隐性营养不良性大疱性表皮松解症是一种无法治愈的罕见水疱性疾病 其特征是导致疼痛并可能影响寿命和生活质量的严重皮肤伤口[4] - RDEB患者的两份COL7A1基因均存在缺陷 导致无法产生功能性VII型胶原蛋白 而该蛋白是锚定皮肤真皮和表皮层所必需的[4][5] 患者支持 - Abeona Assist是公司的综合患者支持计划 提供个性化支持 包括帮助符合条件的患者了解其保险福利和财务援助选项 并提供旅行和后勤援助[3]