项目更新概述 - 公司宣布其开发氯胺酮用于治疗帕金森病患者左旋多巴诱导的异动症的倡议更新[1] - 项目目标是通过505(b)(2)监管路径继续开发氯胺酮项目 利用现有科学和临床证据以及FDA审评过的CMC基础 以降低开发风险、成本和缩短时间线[2] - 公司正在筹备一项设计良好的三期临床研究 旨在评估疗效和安全性 以支持潜在的新药申请[2] 四支柱战略 - 作用机制合理性：过度的谷氨酸能/NMDA信号传导与异动症有关 唯一获批的LID疗法是基于NMDA的 氯胺酮作为非竞争性NMDA受体拮抗剂具有强大的生物学原理[4] - 临床证据：在先前报告的一/二期研究中 氯胺酮安全且耐受性良好 所有接受治疗的受试者异动症均减少 根据统一异动症评定量表测量 第二次输注期间较基线降低51% 3周时降低49% 3个月时降低41%[5] - 时间与成本优势：利用公司FDA验证过的ANDA项目CMC平台 有望通过简化生产、质量和监管活动来压缩NDA提交的开发时间和成本[6] - 专利覆盖：公司拥有美国专利号11,426,366的独家权利 该专利有效期至2036年5月 权利要求旨在涵盖氯胺酮用于治疗帕金森病和运动障碍[7] 市场机会 - 三期项目针对潜在22亿美元的美国市场机会[9] - 美国目前约有110万帕金森病患者 每年新增约9万例诊断 预计到2030年美国患病率将达到约120万人 全球帕金森病例到2050年预计将增长至超过2500万例[11] - 已发表文献表明 接受左旋多巴治疗的患者中约30-40%在4-6年内会出现异动症 患病率随用药时间延长而增加 可达约50-60%或更高[11] - 基于约110万帕金森病患者 其中30-40%发展为有临床意义的LID（33万-44万人） 假设15-25%的患者接受治疗（5万-11万人） 每位患者年净价1.5万-2万美元 推算潜在治疗市场规模在7.5亿至22亿美元之间[12] 战略意义与近期催化剂 - LID-PD项目代表了一个经过验证的治疗类别中的高价值临床和商业机会 拥有专有临床数据、专利保护至2036年以及FDA审评过的CMC基础[13] - 公司认为其在LID-PD方面的进展 连同其更广泛的氯胺酮产品线 提供了多个近期催化剂以释放股东价值 包括FDA对三期路径的反馈、潜在的合作伙伴发展以及在其他神经和运动障碍中的扩展机会[14] - 公司正在与潜在的制药合作伙伴进行积极讨论 这些合作伙伴可以收购或授权该项目 支持以资本高效的方式推进关键性开发[10] - 预期近期里程碑：2025年第四季度至2026年第一季度：提交三期前FDA会议请求和简报包 召开会议并接收会议纪要；2026年第一季度至第二季度：根据FDA反馈最终确定关键性方案；2026年上半年及以后：在获得FDA认可及融资/合作后启动后期研究[19]