公司近期动态 - 公司将于2025年10月27日至29日在荷兰阿姆斯特丹举行的2025年世界孤儿药大会上公布其领先项目‘901的临床前数据，具体演讲时间为10月29日下午2:45（中欧时间）[1] - 公司将在大会上重点介绍其以戈谢病、C型尼曼匹克病和家族性额颞叶痴呆为中心的临床靶点和研发管线状态[2] 核心研发项目‘901 - ‘901项目是公司最先进的、已准备进入1期临床的差异化小分子候选药物，旨在治疗由GBA产品酶缺乏引起的溶酶体贮积症[2] - 该药物有潜力同时治疗戈谢病的外周和中枢神经系统表现，并具有有利的安全性特征和口服药物的便利性[3] - 基于有希望的临床前数据，公司相信‘901有潜力治疗戈谢病和GBA帕金森病[1][3] 公司战略与管线 - 公司致力于开发基于药丸的疗法，以恢复缺陷蛋白质的功能，从而改善遗传疾病患者的生活[3] - 公司拥有一个不断增长的在其他高需求遗传适应症领域的研发管线[3] - 公司是一家临床前阶段企业，其发现平台可产生能恢复突变蛋白活性的小分子化合物，从而有潜力用常规药丸治疗遗传疾病[4] 未来计划 - 公司期待在近期启动临床研究，旨在有效建立生物学概念验证并为未来的注册试验奠定基础[3]