公司专利与知识产权战略 - 公司向美国专利商标局提交了两项新的临时专利申请，第一项涵盖新型免疫肿瘤学有效载荷PH1及其剪接体调节作用机制，第二项涵盖PH1管线ADC与其他免疫肿瘤药物的联合疗法[1] - 专利申请是公司不断增长的专利组合战略的一部分，旨在进一步扩展其新型PH1有效载荷的专有地位，并建立在9月底提交的关于使用ADC平台通过调节癌细胞内的选择性剪接驱动因子来靶向癌症的临时专利基础上[1] - 公司计划在11月9日的癌症免疫治疗学会大会上以口头报告形式分享更多细节，这些临时专利申请旨在保护其在SITC会议上的披露内容，并扩大知识产权范围，以期为公司及潜在合作伙伴创造长期价值[2] 核心技术平台与作用机制 - 公司核心候选药物AKTX-101靶向癌细胞的Trop2受体，并通过专有连接子将其新型PH1有效载荷直接递送至肿瘤内部，PH1是一种剪接体调节剂，旨在破坏癌细胞内的RNA剪接，这与使用微管蛋白抑制剂和DNA损伤剂作为有效载荷的当前ADC不同[6] - 临床前动物模型显示，这种剪接调节可诱导癌细胞死亡，同时激活免疫细胞以产生强大且持久的活性，在临床前研究中，与传统有效载荷的ADC相比，AKTX-101显示出显著的活性和延长的生存期[6] - PH1有效载荷具有独特的免疫肿瘤学作用，有望在未来为癌症患者带来差异化的临床结果和缓解，其与检查点抑制剂联合在临床前模型中显示出协同作用[2][4] 产品管线与研发进展 - 公司正在扩大其当前ADC管线以涵盖多个靶点，包括AKTX-101（带有PH1有效载荷的Trop2 ADC）以及未来的项目（AKTX-102，带有PH1有效载荷的未公开靶点）[5] - 公司数据强调了通过剪接体调节创建新的ADC范式以及以新颖方式解锁检查点抑制剂-PH1 ADC联合疗法潜力的可能性，因为检查点抑制剂仅在约20-30%的患者中观察到疗效[4] - 公司计划继续推进其主要资产以及其他带有此新型有效载荷的未公开靶点，AKTX-101作为单一疗法以及与检查点抑制剂联合使用，与适当的对照组相比，均显示出延长的生存期[6]