公司融资进展 - 公司获得FDA孤儿产品开发办公室第二年度拨款，预计整个4年拨款期内将获得高达260万美元的非稀释性资金 [1] - 拨款用于支持针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验 [1] 临床试验关键节点 - 3期SELVA试验的顶线数据预计在2026年第一季度公布 [1] - 若3期结果积极，公司计划在2026年下半年向FDA提交新药申请 [1][2] - 该试验是一项为期24周的单臂、基线对照临床试验，设计入组40名受试者，但实际超额入组51名受试者 [2] 产品监管资格与市场潜力 - QTORIN™雷帕霉素凝胶已获得FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道认定，用于治疗微囊性淋巴管畸形 [4] - 若获批，该产品预计有资格在美国获得7年孤儿药市场独占权 [4] - 美国估计有超过3万名微囊性淋巴管畸形患者面临显著未满足的医疗需求 [2] 公司背景与研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗严重罕见皮肤病的疗法 [5] - 公司基于其专利QTROIN™平台开发广泛的产品管线，主要产品候选物QTORIN™雷帕霉素凝胶正在进行3期SELVA试验和2期TOIVA试验 [5] 行业认可与竞争地位 - 在FDA孤儿产品拨款计划2024财年收到的51份申请中，公司的3期SELVA试验是仅有的7个获得资助的新临床试验之一，并且是唯一获得拨款的3期试验 [3] - 自成立以来，该拨款计划支持的临床研究已促成超过85种产品获得批准 [3]