公司融资进展 - 公司获得FDA孤儿产品开发办公室第二年度拨款，预计整个4年资助期内将获得高达260万美元的非稀释性资金 [1] - 拨款旨在支持针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验 [1] 临床试验进展 - 3期SELVA试验为一项为期24周的单臂、基线对照临床试验，每日给药一次，设计入组40名受试者，但实际入组51名，超出目标 [2] - 试验预计在2026年第一季度公布顶线结果，若结果积极，公司计划在2026年下半年向FDA提交新药申请 [1][2] - 符合条件的参与者在完成8周基线期和24周评估后，可进入开放标签扩展研究继续治疗 [2] 药物监管资格与市场潜力 - 候选药物QTORIN™雷帕霉素已获得FDA授予的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格，用于治疗微囊性淋巴管畸形 [4] - 若获批，该药物预计有资格在美国获得7年的孤儿药市场独占权 [4] - 美国估计有超过3万名微囊性淋巴管畸形患者，目前尚无FDA批准疗法，存在显著未满足医疗需求 [2] 公司背景与研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗严重罕见皮肤病的疗法 [5] - 公司基于其专利QTROIN™平台开发广泛管线，主要候选产品QTORIN™雷帕霉素正在3期SELVA试验和2期TOIVA试验中进行评估 [5]