公司产品管线与临床进展 - 公司将在2025年AANEM年会和MGFA科学会议上展示VYVGART及其皮下制剂VYVGART Hytrulo以及管线候选药物empasiprubart的数据[1] - 临床开发项目涵盖多种严重神经肌肉疾病，包括重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病、多灶性运动神经病和特发性炎性肌病[2] - 针对VYVGART的3期ADAPT SERON研究结果显示，在抗AChR抗体阴性的全身型重症肌无力成人患者的所有三种亚型中，疾病活动均出现具有临床意义的改善[7] - 将展示VYVGART Hytrulo在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病中的功能改善、长期安全性及真实世界患者特征数据[7] - 将公布针对多灶性运动神经病的empasiprubart的2期ARDA研究临床疗效和安全性数据，其3期EMPASSION研究设计也将被展示[7] - 针对慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病，公司设计了两项empasiprubart的3期研究EMVIGORATE和EMNERGIZE[7] - 公司将展示超过40篇涉及重症肌无力、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病、多灶性运动神经病和特发性炎性肌病的摘要，突显临床证据的深度[6] 产品VYVGART与VYVGART Hytrulo - VYVGART是首创的新生Fc受体阻断剂，用于降低循环中的IgG自身抗体[30] - VYVGART Hytrulo是efgartigimod alfa与重组人透明质酸酶PH20的皮下组合制剂，利用ENHANZE药物递送技术[30] - VYVGART已获批用于抗AChR抗体阳性的全身型重症肌无力以及免疫性血小板减少症[30] - VYVGART Hytrulo已获批用于全身型重症肌无力和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病[30] 候选药物Empasiprubart - Empasiprubart是一种新型人源化单克隆抗体，可结合C2并阻断补体级联的经典和凝集素途径的激活[31] - 通过在上游阻断C3和C5的补体活性，该药物有潜力减少组织炎症和细胞损伤[31] - 除多灶性运动神经病外，公司还在评估empasiprubart在肾移植后延迟移植物功能以及慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病中的应用[31] 疾病背景与市场机会 - 全身型重症肌无力是一种罕见慢性自身免疫病，约85%的重症肌无力患者会在24个月内进展为全身型重症肌无力[32] - 在全身型重症肌无力患者中，约80%可检测到抗AChR抗体，约20%为抗AChR抗体阴性[33] - 抗AChR抗体阴性的患者中，约1-10%检测到抗MuSK抗体，约1-5%检测到抗LRP4抗体，约10%为三重血清阴性[33] - 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病是一种罕见严重的周围神经系统自身免疫病，未经治疗的情况下，三分之一的患者需要轮椅[34] - 多灶性运动神经病是一种罕见严重的慢性周围神经系统自身免疫病，高剂量静脉注射免疫球蛋白是唯一获批疗法，但患者通常仍经历疾病进展[35] - 特发性炎性肌病是一组罕见的自身免疫病，可影响肌肉或多个器官，对生活质量有重大影响[36]