公司临床进展 - Hemostemix已完成针对难治性心绞痛的1期篮子试验方案起草，标题为“使用血管生成细胞前体（ACP-01）治疗难治性心绞痛” [1] - 该方案是公司再生心脏病学项目的第二个方案，旨在治疗尽管接受了最大程度的药物和手术治疗但仍持续胸痛的患者 [2] - 公司将正式申请伦理批准，开始一项新的临床试验，测试其ACP-01干细胞疗法对标准药物或手术不再有效的严重胸痛（心绞痛）患者的效果 [3] 目标疾病背景 - 心绞痛是由于心脏供血不足引起的胸痛，是缺血性心脏病的主要症状，在发达国家约影响5%的40岁以上成年人 [4] - 难治性心绞痛定义为尽管接受了最佳治疗仍持续存在的心绞痛，导致生活质量、功能能力显著下降，急诊就诊频繁，医疗成本高昂 [4] - 尽管一年死亡率约为4%，但由于血运重建方案有限，许多患者生活在致残性疼痛中，当前的管理侧重于症状缓解而非治愈 [4] 治疗机制 - ACP-01细胞来源于患者自身的造血谱系，可编程形成内皮细胞，释放血管内皮生长因子（VEGF）和血管生成素，促进新血管形成和微循环修复 [6] - 该细胞群富含已知可驱动血管生成的CD34⁺祖细胞，并表达CXCR4受体，使其能够归巢至缺血心肌释放的趋化因子CXCL12 [6] - 早期研究表明，ACP-01治疗后患者左心室射血分数（LVEF）改善、六分钟步行距离延长、纽约心脏协会（NYHA）和加拿大心血管学会（CCS）功能分级更好 [6] 试验设计 - 这是一项1期、多中心、开放标签、非随机研究，计划招募20至100名年龄在40-90岁、患有复发性或难治性严重心绞痛的成年人 [9] - ACP-01将通过冠状动脉内注射在门诊心导管检查环境中给药 [9] - 研究主要终点是可行性和安全性，次要终点包括胸痛频率降低、六分钟步行距离增加、生活质量（QoL）和Karnofsky表现评分提高、急诊需求减少、LVEF改善以及NYHA和CCS功能分级增强 [9] 公司背景 - Hemostemix是一家自体干细胞疗法平台公司，成立于2003年，曾获世界经济论坛技术先锋奖 [15] - 公司已开发、获得专利并正在推广和销售基于患者自身血液的自体干细胞疗法VesCell™（ACP-01） [15] - 公司已完成7项涉及318名受试者的临床研究，并在11篇同行评审出版物上发表了结果 [15] - 在慢性肢体威胁性缺血（CLTI）患者群体五年死亡率为60%的背景下，公司Phase II临床试验的中期结果显示，随访长达4.5年的患者死亡率为0%，83%的患者疼痛停止、伤口愈合 [16]