核心观点 - 一项在中国进行的泰它西普治疗系统性红斑狼疮的3期临床试验达到主要终点，治疗组患者应答率显著高于安慰剂组，数据发表于《新英格兰医学杂志》[1] - 公司高管及行业专家认为，该疗法通过双重抑制BAFF和APRIL，验证了其作为疾病修饰疗法的潜力，可能重新定义自身免疫性疾病治疗标准[1][2] 临床试验结果 - 主要终点：第52周时，泰它西普组有67.1%的患者达到改良SLE应答指数4，安慰剂组为32.7%，差异具有统计学意义[2] - 应答速度：泰它西普组患者在第四周就显示出比安慰剂组更高的改良SRI-4应答率，且差异持续至第52周[2] - 疾病活动度：第52周时，泰它西普组有70.1%的患者SELENA-SLEDAI评分较基线下降≥4分，安慰剂组为40.5%，泰它西普组平均评分变化为-4.95，安慰剂组为-1.0[4] - 医生总体评估：泰它西普组观察到更大的降幅[4] - 疾病发作时间：泰它西普组中位至发作时间为198天，安慰剂组为115天[4] - 激素减量：在第44-52周期间，泰它西普组有44.9%的患者糖皮质激素剂量≤7.5mg/天或较基线减少≥25%，安慰剂组为34.7%[4] - 肾脏受累：在基线有蛋白尿的患者中，泰它西普组有71.8%实现有临床意义的减少，安慰剂组为55.1%[4] 安全性数据 - 安全性特征与既往研究一致，最常见药物相关不良事件为上呼吸道感染、注射部位反应和免疫球蛋白水平降低[3] - 泰它西普组严重不良事件发生率低于安慰剂组[3] 药物机制与开发状态 - 泰它西普是一种新型重组融合蛋白，通过选择性抑制B细胞存活关键细胞因子BAFF和APRIL，减少自身反应性B细胞和自身抗体产生[6] - 该药物已在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和全身型重症肌无力[7] - 一项针对全身型重症肌无力的全球3期临床试验正在美国、欧洲、南美和亚太地区进行，以支持在美国、欧洲和日本的潜在获批[7] 公司信息 - Vor Bio是一家临床阶段的生物技术公司，致力于改变自身免疫性疾病的治疗，目前正快速推进泰它西普的3期临床开发和潜在商业化[8]