监管审批进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会采纳积极意见，建议批准Wayrilz作为治疗对其他疗法无效的成人免疫性血小板减少症的新疗法，最终决定预计在未来几个月内做出[1] - Wayrilz已在美国和阿联酋获批上市，目前在中国针对免疫性血小板减少症的监管审评也在进行中[3] - 该药物在美国针对免疫性血小板减少症获得了快速通道和孤儿药资格认定，在欧盟和日本也获得了类似的孤儿药认定[3] 产品特性与作用机制 - Wayrilz是通过多免疫调节靶向免疫性血小板减少症根本病因的首个布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂[5][7] - 布鲁顿酪氨酸激酶在B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中起关键作用，Wayrilz利用公司的定制共价技术可选择性抑制布鲁顿酪氨酸激酶靶点[5] - 如果获批，Wayrilz将成为欧盟首个用于免疫性血小板减少症的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，通过多免疫调节靶向疾病根本原因[7] 临床研究数据 - 积极的CHMP意见基于关键的LUNA 3期研究，该研究在2024年12月第66届美国血液学会年会公布并发表于《血液》杂志[2] - Wayrilz达到了主要和次要终点，使LUNA 3成为首个显示口服、可逆布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂对持续血小板计数、出血和其他免疫性血小板减少症症状产生积极影响的3期研究[2] - LUNA 3研究的主要终点是评估成年参与者在24周双盲治疗期的最后12周内，至少有8周血小板计数达到或超过50,000/μL且无需救援治疗的比例[4] 适应症拓展潜力 - 美国食品和药物管理局已授予Wayrilz针对另外三种罕见疾病的孤儿药资格认定，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病[3] - Wayrilz还在IgG4相关疾病中获得了FDA快速通道认定和欧盟孤儿药认定[3] - Wayrilz正在多种罕见疾病中进行研究，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病，但这些额外适应症尚在研究中，未获监管机构批准[6] 疾病背景 - 免疫性血小板减少症是一种复杂的免疫失调疾病，导致血小板计数低（<100,000/μL），引起各种出血症状和血栓栓塞风险[8] - 除了瘀伤和出血（可能包括颅内出血等潜在危及生命的事件），免疫性血小板减少症患者可能经历生活质量下降，包括身体疲劳和认知障碍[8]