监管进展与市场准入 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对PYRUKYND®用于治疗成人输血依赖型和非输血依赖型α或β地中海贫血相关贫血的新适应症给予积极意见[1] - 欧盟委员会将审议该积极意见，最终决定预计在2026年初做出[2] - 美国食品和药物管理局对PYRUKYND®地中海贫血适应症的审评正在进行中，处方药用户收费法案目标日期为2025年12月7日[4] - PYRUKYND®已在沙特阿拉伯获批用于治疗成人非输血依赖型和输血依赖型α或β地中海贫血，阿拉伯联合酋长国的审评也在进行中[4] 临床试验数据支持 - 积极意见基于两项全球随机双盲安慰剂对照三期临床试验ENERGIZE-T和ENERGIZE的结果[2] - ENERGIZE试验针对194名非输血依赖型患者，按2:1随机分组接受PYRUKYND®或安慰剂，主要终点为第12周至第24周平均血红蛋白浓度较基线增加≥1.0 g/dL的患者比例[10] - ENERGIZE-T试验针对258名输血依赖型患者，按2:1随机分组，主要终点为输血缓解反应，定义为在第48周前的任意连续12周期间，输注红细胞单位数减少≥50%且减少≥2个单位[11] 商业化战略与合作 - 公司于2025年6月与Avanzanite Bioscience B.V.达成独家协议，由后者负责PYRUKYND®在欧洲经济区、英国和瑞士的商业化及分销，为潜在获批后的上市提供支持[3] - Avanzanite是一家总部位于阿姆斯特丹的商业化阶段专业制药公司，专注于为欧洲罕见病患者提供药物[3] 疾病背景与市场潜力 - 地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，影响血红蛋白的产生，导致贫血、疲劳和严重并发症[6] - 据估计，在美国和欧洲五大国约有18,000至23,000名儿童和成人患有地中海贫血[8] - 目前该疾病治疗选择有限，存在显著的未满足医疗需求[3] 产品现有适应症与定位 - PYRUKYND®是一种口服丙酮酸激酶激活剂[1] - 该药物在美国已获批用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症引起的溶血性贫血，在欧洲已获批用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症[5][12]