核心观点 - 临床阶段生物技术公司Vor Bio的合作方荣昌生物在中国开展的泰它西普治疗IgA肾病的三期临床试验A阶段数据将在美国肾脏病学会2025年肾脏周上作为最新突破性口头报告进行展示 [1] - 该研究此前公布的顶线结果显示，泰它西普达到了减少蛋白尿的主要终点，在39周时24小时尿蛋白肌酐比值较安慰剂组降低55% [2] - 荣昌生物已向中国国家药监局药品审评中心提交了泰它西普治疗IgA肾病的生物制品许可申请，若获批将成为该药物在中国的第五个适应症 [3] 临床试验数据 - 泰它西普在治疗IgA肾病的三期研究中达到主要终点，39周时24小时尿蛋白肌酐比值较安慰剂组降低55%，具有统计学显著性 [2] - 泰它西普显示出良好的安全性特征 [2] - 研究A部分的完整结果将在2025年11月5日至9日于美国休斯顿举行的美国肾脏病学会肾脏周上公布 [1][2] 药物研发进展 - 泰它西普是一种新型双靶点融合蛋白，通过选择性抑制B细胞和浆细胞存活所必需的两种细胞因子BLyS和APRIL来治疗自身免疫性疾病 [5] - 该药物已在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和全身型重症肌无力 [6] - 针对全身型重症肌无力的全球三期临床试验目前正在美国、欧洲、南美洲和亚太地区进行，以支持在美国、欧洲和日本的潜在获批 [6] 疾病背景 - IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病之一，是慢性肾脏病和终末期肾病的主要病因 [7] - 高达40%的患者在诊断后20年内会进展为终末期肾病，凸显了对有效疗法的显著未满足需求 [7] - 当前治疗方法主要延缓疾病进展，但无法解决潜在的免疫病理学问题 [7] - 科学共识认为半乳糖缺陷型IgA1的过度生产是IgA肾病的核心驱动因素，而BLyS和APRIL这两种细胞因子促进了其生产 [8]