BX004临床试验进展更新 - 公司认为已全面解决FDA关于第三方雾化器的有限范围疑问 该疑问仅涉及设备本身 与BX004药物无关[1][2] - FDA额外要求了关于雾化器性能的有限技术澄清 公司已对此作出回应[2] - 欧洲地区患者入组和给药进展超出预期 不受美国临床暂停影响[3][4] - BX004二期b阶段试验仍按计划进行 预计2026年第一季度公布顶线结果[1][3][4] FDA新反馈与开发策略 - FDA书面反馈确认了囊性纤维化患者群体中针对慢性铜绿假单胞菌感染的治疗存在显著未满足需求[5] - FDA提出了包括优化入组标准和富集患者群体在内的潜在三期开发路径 以增强证明治疗效果的能力[5] - 公司计划将FDA建议纳入持续开发计划 并在二期试验结果后召开二期结束会议进行进一步讨论[6] BX004产品背景与监管状态 - BX004是一种固定多噬菌体鸡尾酒疗法 用于治疗囊性纤维化患者的慢性肺部感染[7] - 该药物已获得FDA快速通道资格和孤儿药认定[8] - 二期b试验计划招募约60名患者 进行为期8周的随机双盲研究 评估肺功能、细菌负荷和生活质量指标[8]