监管沟通与临床进展 - 公司收到美国FDA关于vafidemstat治疗边缘性人格障碍的III期方案书面反馈，反馈内容涉及研究终点选择和非临床考虑等因素 [2] - 公司将根据FDA的指导意见修订III期方案并重新提交，此类迭代互动在监管对话中较为常见 [2] - 公司首席执行官表示，FDA的建设性反馈是优化III期项目的机会，与监管机构的建议保持一致将加强试验设计 [3] - 公司正在积极修订方案，并期待在提交修订方案后与FDA进行后续讨论 [3] 公司产品管线与业务概览 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，也是表观遗传学领域的欧洲领导者，专注于中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗 [5] - 公司团队由来自制药行业的高素质专业人士组成，分布在巴塞罗那、波士顿和圣地亚哥 [5] - 公司拥有先进的临床产品组合，包括两个LSD1抑制剂：用于中枢神经系统疾病的vafidemstat和用于肿瘤学的iadademstat [5] - 公司拥有针对其他表观遗传靶点的研发资产，并拥有用于多种恶性和神经系统疾病的生物标志物识别和靶点验证的强大平台 [5] Vafidemstat药物详情与研发进展 - Vafidemstat是一种口服、中枢神经系统优化的LSD1抑制剂，可减轻认知障碍和神经炎症，并具有神经保护作用 [6] - 在动物研究中，该药物能恢复记忆，并将表现出加速衰老和阿尔茨海默病特征的小鼠的攻击性降至正常水平 [6] - 公司已完成多项vafidemstat的IIa期临床试验，在攻击性、阿尔茨海默病、多发性硬化症和严重新冠患者中显示出积极的临床结果和抗炎活性 [6] - 完成针对边缘性人格障碍的全球随机双盲IIb期PORTICO试验后，vafidemstat已成为针对BPD激越/攻击行为的III期就绪资产 [6] - 该药物正在一项针对精神分裂症阴性症状的双盲、随机、安慰剂对照IIb期试验中进行评估 [4][6] - 公司正在对vafidemstat采用中枢神经系统精准医疗方法，并准备在自闭症状况中开展针对攻击行为的临床试验 [6][7] 其他临床项目 - 公司的其他中枢神经系统临床项目按计划进行 [4]