临床数据核心发现 - BT-001与帕博利珠单抗联合疗法耐受性良好，并在注射和非注射病灶中均显示出持续的抗肿瘤活性[1][2] - 在16个注射病灶中，有5个观察到显著肿瘤缩小（最长直径减少≥30%），涉及3名黑色素瘤患者和1名肉瘤患者[3] - 4名患者的非注射病灶出现肿瘤缩小[3] - 在一名对抗PD-1/抗CTLA-4联合疗法耐药的黑色素瘤患者和一名经过大量预治疗的PD-L1阴性平滑肌肉瘤患者中观察到持久的部分缓解[4] 作用机制与转化分析 - 转化分析显示，联合治疗后血液中T细胞趋化因子增加，肿瘤内活化的CD8+ T细胞和巨噬细胞浸润[3] - 该疗法通过将“冷”肿瘤转化为免疫学上的活跃肿瘤来发挥作用，其免疫介导的肿瘤缩小与机制假说一致[5] - BT-001被设计为通过表达GM-CSF和抗CTLA-4抗体，在肿瘤微环境中诱导强效的抗肿瘤反应，同时限制全身暴露以改善安全性[11] 研发进展与未来计划 - 数据支持BT-001在实体瘤中的进一步开发，以改善对癌症免疫疗法的反应[1][5] - 正在进行的I/IIa期临床试验旨在评估瘤内注射BT-001单药以及与帕博利珠单抗联合使用的安全性和抗肿瘤活性[11] - 公司计划与临床医生继续探索其安全性和有效性，并在获得数据后进一步分享[6] 公司技术与产品背景 - BT-001是一种溶瘤病毒，由Transgene的InvirIO®平台开发，并搭载了由BioInvent平台生成的抗CTLA-4抗体和人类GM-CSF细胞因子[6][11] - Transgene的主要资产TG4050是基于myvac®平台的个体化治疗性疫苗，已在头颈癌辅助治疗中显示出原理验证[9] - BioInvent是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现和开发用于癌症治疗的新型免疫调节抗体[12]