临床试验启动 - 公司宣布启动PreciSION CF Phase 2a概念验证试验，评估其首创NBD1稳定剂SION-719与当前标准疗法Trikafta联用的效果 [2] - 该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究，旨在评估SION-719与标准疗法联用的安全性、耐受性、药代动力学以及CFTR功能变化 [3] - 试验预计在2026年中期获得顶线数据 [1][3] 药物机制与潜力 - SION-719是一种首创的核苷酸结合域1稳定剂，其靶向的NBD1结构域对CFTR蛋白的折叠、稳定性和运输至关重要，而当前已获批的CF疗法均不直接稳定NBD1 [2][3] - 临床前研究表明，SION-719与标准疗法联用有潜力提供具有临床意义的改善，甚至可能将CFTR功能恢复至野生型水平 [4] - 公司相信NBD1稳定机制与标准疗法的组成部分在机制上独特且具有协同作用 [3] 前期研究基础 - 在近期针对健康志愿者的1期试验中，SION-719普遍耐受性良好，且药代动力学浓度超过了预设目标 [4] - 公司近期成功完成了一项药物相互作用研究，证实SION-719可按其标签说明与Trikafta联合给药 [4] 公司战略与背景 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于通过开发使CFTR蛋白功能正常化的新型药物，革新当前囊性纤维化的治疗模式 [2][6] - 公司的目标是提供差异化的药物，通过直接稳定CFTR的NBD1结构域，使CFTR功能尽可能恢复至接近正常水平 [6] - 公司正在推进一个小分子药物管线，旨在纠正由位于NBD1的F508del基因突变引起的缺陷 [6]