核心临床试验结果 - 公司宣布latozinemab (AL001)用于治疗由颗粒蛋白前体基因突变引起的额颞叶痴呆的三期INFRONT-3试验未达到临床共同主要终点 即在96周研究中未能减缓FTD-GRN疾病进展[1][2] - 治疗在生物标志物共同主要终点上显示出统计学显著效果 血浆颗粒蛋白前体浓度提升[3] - 次要和探索性终点 如液体生物标志物和容积磁共振成像未显示与治疗相关的效果[3] - 基于该结果 将终止INFRONT-3试验的开放标签扩展部分及latozinemab的延续研究[4] 公司运营与财务状况 - 公司将裁员约49%以应对研发挫折[5] - 截至2025年9月30日 公司拥有约2.911亿美元现金 现金等价物及短期投资 预计资金可支撑运营至2027年[6] 资本市场反应与分析师观点 - 公司股价在结果公布后暴跌51.09%至每股1.57美元 接近其52周低点0.87美元[8] - William Blair将公司评级从跑赢大市下调至与大市同步 并移除了latozinemab在FTD-GRN领域的潜在机会[7] 研发管线与其他项目 - 与GSK合作开发的nivisnebart (AL101/GSK4527226)正处于针对早期阿尔茨海默病的PROGRESS-AD二期试验中 该76周试验已完成患者招募 预计2026年完成 独立中期分析计划在2026年上半年进行[5] - 去年公司公布的AL002用于减缓早期阿尔茨海默病疾病进展的INVOKE-2二期试验也未达到主要临床终点[8]