临床试验核心结果 - 在针对12至18岁重度斑秃（AA）患者的BRAVE-AA-PEDS III期临床试验中，每日一次口服4mg剂量的巴瑞替尼（baricitinib）在52周时，使71%的严重疾病（基线SALT评分50-94）青少年患者实现了成功的头皮毛发再生（定义为头皮毛发覆盖率达到80%或以上，SALT评分≤20）[1][7] - 在全部接受4mg巴瑞替尼治疗的青少年患者中，54.1%达到成功的头皮毛发再生（SALT≤20），41.2%达到接近完全的头皮毛发再生（头皮毛发覆盖率≥90%，SALT≤10）[7] - 对于眉毛再生，64.8%的4mg剂量组患者实现显著改善（ClinRO评分0或1，且较基线改善2分），63.3%的4mg剂量组患者实现睫毛再生[7] - 在一项针对诊断不足两年的青少年患者的事后分析中，80%的4mg剂量组和64.3%的2mg剂量组患者在一年时实现成功的头皮毛发再生[4] 药物安全性与长期疗效 - 巴瑞替尼在青少年斑秃患者中的安全性特征与在成人临床试验中观察到的一致，一年治疗期内未发现新的安全信号，最常见的不良事件包括痤疮、上呼吸道感染和流感[5] - 针对成人患者的长期数据显示，在52周时对巴瑞替尼有应答的重度斑秃成人患者中，持续接受约四年治疗后，86.5%的4mg剂量组和84.7%的2mg剂量组患者维持了头皮毛发再生[8] - 在该成人研究中，巴瑞替尼的安全性特征在长达五年内保持一致，未发现新的安全信号[8] 公司监管策略与研发进展 - 公司计划将BRAVE-AA-PEDS的青少年数据提交给全球监管机构，以期更新巴瑞替尼（商品名：Olumiant）的药品标签[1][9] - 公司计划在未来一年内于美国启动BRAVE-AA-PEDS试验下一队列的招募工作，对象为6至12岁以下的儿童[9] - 巴瑞替尼是研究最深入的用于斑秃的JAK抑制剂，临床试验已纳入超过1300名成人和423名青少年斑秃患者，在所有适应症的已完成和进行中临床试验中，已有超过14,600名患者接受了巴瑞替尼治疗[10] 药物背景与市场地位 - 巴瑞替尼是一种每日一次的口服JAK抑制剂，由Incyte发现并授权给公司，2022年获得美国FDA批准用于成人重度斑秃患者，成为美国首个获批用于该严重疾病的系统性疗法[9][21] - 该药物已在超过75个国家获批用于治疗中重度活动性类风湿关节炎，在超过40个美国以外国家获批用于2岁及以上中重度特应性皮炎患者的系统治疗，并在美国、欧洲和日本获批用于成人重度斑秃[21]