药物MRT-6160的临床前数据 - 在自发性自身免疫病MRL-Fas小鼠模型中，MRT-6160抑制了疾病病理，包括蛋白尿、淋巴结病、皮肤损伤形成、自身抗体产生和器官肥大[1][6] - 在临床前自身免疫疾病模型中，MRT-6160表现出对一系列疾病标志物的广泛活性，包括减弱的自身抗体水平和减少的皮肤及肾脏病理[3] - 在健康人和风湿性疾病患者供体外周血单核细胞中，MRT-6160有效降解VAV1并减弱T和B细胞效应功能[6] 药物作用机制与潜力 - MRT-6160是一种合理设计的分子胶降解剂，可选择性降解VAV1，VAV1是T细胞和B细胞受体下游的关键信号蛋白[2][5] - 临床前数据显示MRT-6160有潜力解决多种风湿性自身免疫和炎症性疾病，包括干燥综合征、系统性红斑狼疮和类风湿关节炎[1][3] - 体外数据表明，MRT-6160减少了T滤泡辅助细胞介导的B细胞活化、分化和免疫球蛋白分泌[6] 合作与开发进展 - 根据2024年10月宣布的协议，诺华拥有MRT-6160和其他VAV1 MGDs的全球独家开发、制造和商业化权利[5] - 公司有资格获得高达21亿美元的开发、监管和销售里程碑付款，从二期研究启动开始[5] - 公司正与诺华合作，推动MRT-6160进入针对多个适应症的二期研究[3] 公司技术与平台 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，开发用于肿瘤学、自身免疫和炎症性疾病等严重疾病的高选择性分子胶降解剂药物[7] - QuEEN发现引擎结合AI引导的化学、多样化的化学库、结构生物学和蛋白质组学，以合理设计具有前所未有的选择性的MGDs[7]