文章核心观点 - AC Immune SA公司宣布其首创的TDP-43 PET示踪剂ACI-19626的临床前数据在《Nature Communications》上发表，该示踪剂有望实现对多种神经退行性疾病的精准医疗 [1][2] - ACI-19626显示出高特异性、高选择性以及快速脑部摄取和清除的药代动力学特征，支持通过PET在活体患者脑部检测TDP-43病理 [4][7] - 基于其优势特征，ACI-19626已进入一期临床试验，初步数据预计在2025年第四季度读出 [5][6][8] 技术突破与科学意义 - TDP-43病理是肌萎缩侧索硬化症（ALS）、额颞叶变性（FTD）、边缘系统为主年龄相关TDP-43脑病（LATE）的主要病理标志，也是阿尔茨海默病（AD）和帕金森病（PD）的共同病理 [3][6] - 精准PET成像TDP-43病理有望显著改善多种神经退行性疾病的诊断，为在损伤发生前进行干预的精准预防铺平道路 [2][5] - 该诊断工具通过实现患者分层、优化治疗干预时机、促进靶点结合和药效学评估，具有改善临床试验设计和解读的巨大潜力 [5] 候选药物ACI-19626特征 - ACI-19626对病理性TDP-43聚集体具有高亲和力，但不与生理性TDP-43结合 [7] - 相较于常见的共同病理（如Aβ、Tau和α-突触核蛋白），对TDP-43表现出优异的选择性 [7] - 对超过100种受体、酶、离子通道和转运蛋白组无脱靶结合 [7] - 在非人灵长类动物中显示出适合人脑PET成像的药代动力学特征，包括快速脑部摄取、不同脑区均匀分布以及在无靶点情况下快速完全清除，提示在健康对照中背景信号极低 [7] 公司管线与前景 - AC Immune SA是一家临床阶段的生物制药公司，是神经退行性疾病精准预防领域的全球领导者 [10] - 公司拥有两个经过临床验证的技术平台（SupraAntigen®和Morphomer®），推动其广泛且多样化的管线，目前包含一系列治疗和诊断项目，包括处于二期和三期开发阶段的候选药物 [10] - 公司在与全球领先制药公司建立战略合作伙伴关系方面有良好记录，已获得大量非稀释性资金以推进其专有项目，以及超过45亿美元的潜在里程碑付款和特许权使用费 [10]