公司核心进展 - 公司在2025年10月22日至25日于西雅图举行的北美囊性纤维化会议上公布了其NBD1稳定剂SION-719和SION-451的临床前及1期临床试验数据 [1] - 公司总裁兼首席执行官Mike Cloonan表示，随着多个NBD1项目进入临床阶段以及2a期概念验证研究的启动，公司正处于一个重要阶段，预计正在进行的试验数据将在2026年中期公布 [2] - 公司正在进行两项1期临床试验，评估SION-719和SION-451的安全性、耐受性和药代动力学，试验招募了超过200名健康志愿者 [3] 临床数据亮点 - 1期临床试验数据显示，SION-719和SION-451总体上耐受性良好，并且超过了目标暴露水平 [4] - 基于1期数据和囊性纤维化人支气管上皮模型，公司相信其NBD1稳定剂在联合标准疗法或与公司的互补调节剂组成专有双重组合时，有潜力带来具有临床意义的益处 [4] - 1期数据支持在未来的试验中使用片剂配方，并且表明两种化合物在进食或空腹状态下均可给药 [4] 临床前研究新发现 - 新的临床前代谢脉冲追踪标记研究数据显示，NBD1稳定剂SION-719和SION-451能将成熟F508del-CFTR蛋白的半衰期提高至野生型CFTR的水平 [5] - 即使作为单一药物使用，NBD1稳定剂对F508del-CFTR半衰期的提升效果也很明显 [5] - F508del是导致囊性纤维化的最常见CFTR突变，它会破坏NBD1结构域的稳定性，导致CFTR蛋白折叠、运输、半衰期和功能受损 [6] 公司战略与研发管线 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过开发能正常化CFTR蛋白功能的新药，彻底改变当前囊性纤维化的治疗模式 [7] - 公司的目标是提供差异化的药物，通过直接稳定CFTR的NBD1结构域，尽可能恢复CFTR功能至接近正常水平，这有望为患者带来临床结果和生活质量的显著改善 [8] - 公司正在推进一系列旨在纠正由F508del基因突变引起缺陷的小分子药物管线，并开发一套互补的CFTR调节剂组合，旨在与NBD1稳定剂协同作用以改善CFTR功能 [8]