临床数据核心观点 - FT819在治疗中度至重度系统性红斑狼疮的1期临床试验中显示出良好的安全性和有前景的临床活性 [1] - 所有超过3个月随访期的患者均显示出SLE疾病活动指数和医生总体评估的显著改善 [1] - 公司计划在2026年启动关键性研究并致力于实现FT819的现货型、经济高效的应用 [2][8] 临床试验设计 - 该试验是一项多中心1期临床试验旨在评估FT819单次给药的安全性和活性 [3] - 试验设计包含两种方案：较低强度预处理方案和免预处理方案 [3] - 截至2025年9月25日数据截止日已有10名患者接受治疗其中8名采用较低强度预处理方案2名采用免预处理方案 [3] 较低强度预处理方案疗效 - 活动性狼疮肾炎患者中两名达到3个月评估点的患者在剂量水平1治疗下SLEDAI-2K评分分别显著降低16分和12分并在6个月时尿蛋白肌酐比值降至<0.5 mg/mg [3] - 其中一名患者SLEDAI-2K降低16分在6个月时停用类固醇并达到DORIS缓解和完全肾脏反应且在15个月随访时仍维持 [3] - 另一名患者SLEDAI-2K降低12分并在6个月时达到完全肾脏反应但后续出现疾病复发正在考虑重新治疗 [3][4] - 肾外狼疮患者中两名达到3个月评估点的患者在剂量水平2治疗下SLEDAI-2K评分分别从18降至10和从16降至6医生总体评估也从2.2降至0.4 [4] 免预处理方案疗效 - 两名患者在免预处理方案下接受360百万细胞剂量的FT819作为霉酚酸酯维持治疗的附加疗法 [5] - 其中一名肾外狼疮患者在3个月时达到低狼疮疾病活动状态并在9个月时维持SLEDAI-2K从8降至2医生总体评估从2降至0.5类固醇用量减至每日少于5毫克 [5] 安全性特征 - 在超过60名自身免疫疾病和肿瘤患者中FT819继续显示出良好的安全性特征低发生率低级别细胞因子释放综合征无免疫效应细胞相关神经毒性事件无移植物抗宿主病事件 [6] - 在8名可进行安全性评估的SLE患者中无免疫效应细胞相关神经毒性或无移植物抗宿主病事件3名患者出现低级别细胞因子释放综合征无剂量限制性毒性所有患者在输注后经短期住院均出院 [6] 作用机制与转化数据 - 在接受较低强度预处理化疗的患者中观察到快速且持续的CD19+ B细胞耗竭并与剂量递增正相关 [7] - B细胞区室恢复后观察到初始B细胞出现超过基线水平提示免疫重置并与疾病负担减轻相关 [7] - 免预处理治疗患者中也观察到CD19+ B细胞有意义的减少以及B细胞区室的重塑与疾病活动评分改善相关 [7] 项目扩展与展望 - 公司已启动针对抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎、特发性炎症性肌病和系统性硬化的独立剂量扩展队列 [8] - 公司目前库存有约600个冷冻保存的FT819药品袋可用于治疗患者 [8] - 公司拥有强大的知识产权组合包括500多项已授权专利和500项待批专利申请 [11]