临床数据核心观点 - FT819在治疗中度至重度系统性红斑狼疮的1期临床试验中显示出良好的安全性和有效性 [1] - 所有超过3个月随访期的患者均显示出SLE疾病活动指数和医生总体评估的显著改善 [1] - 公司计划在2026年启动关键性研究 [2] 临床试验设计与患者概况 - 该研究为多中心1期临床试验 旨在评估FT819在活动性难治性狼疮患者中的安全性、药代动力学和活性 [3] - 截至2025年9月25日数据截止日 已有10名患者接受治疗 其中8名采用低强度预处理方案 2名采用无预处理方案 [3] 低强度预处理方案疗效数据 - 在活动性狼疮肾炎患者中 两名接受剂量水平1治疗的患者在6个月时SLEDAI-2K评分分别显著降低16分和12分 尿蛋白与肌酐比值降至<0.5 mg/mg [4] - 其中一名患者SLEDAI-2K评分降低16分 在6个月时停用类固醇并达到DORIS和完全肾脏缓解 并在15个月随访中维持无类固醇的DORIS和完全肾脏缓解状态 [4] - 在肾外狼疮患者中 一名接受剂量水平2治疗的患者SLEDAI-2K评分从18分降至10分 并在FT819治疗后6个月达到DORIS [5] - 另一名肾外狼疮患者SLEDAI-2K评分从16分基线显著降至6分 医生总体评估从2.2分基线有意义地降至0.4分 [5] 无预处理方案疗效数据 - 两名患者在无预处理方案下接受FT819治疗 作为霉酚酸酯维持治疗的附加疗法 [6] - 一名肾外狼疮患者在3个月时达到低狼疮疾病活动状态 并在9个月最新随访中维持该状态 其SLEDAI-2K评分从8分基线降至2分 [6] 安全性特征 - 在超过60名接受FT819治疗的患者中 持续观察到良好的安全性特征 包括低级别细胞因子释放综合征发生率低 无免疫效应细胞相关神经毒性事件 无移植物抗宿主病事件 [9] - 在8名可进行安全性评估的SLE患者中 有3名出现低级别细胞因子释放综合征 无剂量限制性毒性事件 所有患者在输注后均经短期住院后出院 [9] 作用机制与免疫重塑 - 观察到快速且持续的CD19+ B细胞耗竭 并与剂量递增呈正相关 [9] - B细胞区室恢复后 观察到初始B细胞出现超过基线水平 提示免疫重置并与疾病负担减轻相关 [9] - 在无预处理化疗的患者中也观察到CD19+ B细胞的有意义减少 以及扩增的B细胞克隆减少和B细胞区室重塑 [9] 项目扩展与监管进展 - 公司已启动针对抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎、特发性炎症性肌病和系统性硬化的独立剂量扩展队列 [9] - 公司正根据其再生医学先进疗法认定与美国FDA就注册研究设计进行积极沟通 目标是在2026年启动关键性研究 [10] - 公司目前库存中约有600个冷冻保存的FT819药物产品袋可用于治疗患者 [10] 公司技术平台与知识产权 - 公司专有的iPSC产品平台结合了人多能干细胞的多重工程化和单细胞选择 以创建克隆主iPSC系 [12] - 该平台得到包括500多项已授权专利和500项待批专利申请的知识产权组合的支持 [12]