核心观点 - 公司宣布其CAR-T疗法rese-cel在治疗多种自身免疫疾病的临床试验中取得积极数据，显示其有望实现持久、无需药物的临床缓解 [1][2] - 所有达到关键注册试验入组标准且随访时间足够的肌炎患者均超过了注册试验的主要终点，显示出主要的TIS缓解，且未使用免疫调节剂 [1] - 所有随访时间足够的系统性硬化症患者在停用所有免疫调节剂和类固醇后，均表现出持续的、变革性的临床缓解 [1] - 8名随访时间足够的狼疮患者中有7名达到DORIS或肾脏缓解，公司正在扩展试验，增加无预处理的队列 [1] RESET-Myositis试验数据与进展 - 在DM/ASyS队列中，所有4名符合注册试验关键标准且随访足够的患者在第16周均实现了中度或主要的TIS缓解，且未使用免疫调节剂 [4] - 在IMNM队列中，4名随访足够的患者中有2名在第24周实现了无免疫调节剂的TIS缓解 [5] - 公司计划在本季度启动针对DM/ASyS的注册试验，预计入组14名患者，主要终点为16周时中度或主要TIS缓解 [4] - 美国约有60,000名DM患者，其唯一FDA批准的治疗选择为IVIg，约有15,000名ASyS患者尚无FDA批准的治疗方案 [4] RESET-SSc试验初步数据 - 初步数据显示，所有4名随访至少3个月的患者在停用免疫调节剂和类固醇后均达到了rCRISS-25缓解 [8] - 数据表明rese-cel有潜力重置系统性硬化症患者的免疫系统，使其在停用所有免疫调节剂和糖皮质激素后获得变革性临床缓解 [8] - 6名患者中有3名出现低级别CRS（1级或2级），观察到1起ICANS事件（3级） [7] RESET-SLE试验初步数据与策略扩展 - 在狼疮患者中，4名随访至少3个月的非肾脏SLE患者中有3名达到DORIS缓解，第4名纯V型LN患者达到完全肾脏缓解 [10] - 4名随访至少3个月的LN患者中有3名显示出肾脏缓解 [10] - 所有9名患者截至数据截止日均已停用所有免疫调节剂，患者SLEDAI-2K评分中位数降低8分，抗-dsDNA抗体显著减少 [10] - 基于在RESET-PV试验中3名患者的数据显示，无需预处理的单次体重剂量也可能实现完全的B细胞清除，公司正在RESET-SLE试验中增加无预处理的剂量递增队列，初始临床数据预计在2026年获得 [11] 公司研发与临床布局 - rese-cel是一种研究性的自体CAR-T细胞疗法，采用全人源CD19结合域和4-1BB共刺激域，旨在通过单次体重剂量输注，暂时深度清除CD19阳性细胞，以重置免疫系统 [13] - 截至2025年10月24日，公司在全球77个临床试验点已入组76名患者 [1] - 公司专注于为自身免疫疾病患者开发首批治愈性靶向细胞疗法 [14]