公司核心事件 - 公司于10月16日宣布重新获得其主导项目TSHA-102的全部全球权利 该项目正处于治疗Rett综合征的临床评估阶段 [1] - 公司与Astellas于2022年签订的期权协议已正式到期 该协议曾授予Astellas就TSHA-102治疗Rett综合征进行独家许可谈判的专有权 [1][2] - 公司目前持有该项目的无负担权利 获得了完整的战略灵活性和选择性以驱动长期价值 [2] 产品与技术 - TSHA-102是一种自互补性鞘内给送的AAV9研究性基因转移疗法 被设计为一次性治疗方案 [3] - 该疗法通过向中枢神经系统细胞递送功能性MECP2基因 针对Rett综合征的遗传根源 [3] - 疗法采用新型miRNA响应自动调节元件技术 旨在无需承担过表达风险的情况下 在细胞层面调节中枢神经系统内的MECP2水平 [3] 公司业务定位 - 公司是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发和商业化基于腺相关病毒的基因疗法 用于治疗中枢神经系统单基因疾病 [4]