临床试验进展与数据 - 公司宣布在其研究者主导的儿科Netherton综合征研究中招募了三名新患者[1][3] - 首位儿科患者经过9个月全身使用QRX003治疗后，皮肤完全愈合，显示治疗的持久性[1][2] - 患者的研究者整体评估从基线4分（最严重）显著改善至0分（完全清除）[2] - 患者瘙痒评分从基线5分改善至9个月时的0分[2] - 患者持续无需使用先前必需的药物，如抗生素、抗病毒药、抗组胺药和糖皮质激素[2] - 患者首次实现持续不间断的睡眠，无夜间睡眠障碍[2] - 经过9个月每日全身治疗后，未报告任何不良事件[2] - 新招募的三名患者将接受每日两次的全身治疗，初始为期12周，之后进入长期扩展方案直至获得监管批准[3] 产品与疾病背景 - QRX003是一种采用专有递送技术配制的外用乳液，含有广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂[6] - QRX003的作用机制旨在执行LEKTI蛋白的功能，该蛋白的缺失导致Netherton患者皮肤过度脱落[6] - Netherton综合征是一种罕见的遗传性皮肤病，由SPINK5基因突变引起，目前尚无治愈方法或获批疗法[5] - 公司是一家后期临床阶段的专业制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的疗法[1][7]