核心财务表现 - 第三季度总收入为1.207亿美元，其中Attruby美国净产品收入为1.081亿美元，特许权收入为430万美元，许可和服务收入为830万美元[1][2][3] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券总计6.459亿美元，资金充足以支持商业化及研发管线推进[1][9] - 第三季度净亏损为1.827亿美元，每股净亏损0.95美元，主要由于运营费用增加[22][23] 核心产品Attruby商业化进展 - 截至2025年10月25日，共有1,355名处方医生开具了5,259份独立患者处方，显示强劲增长势头[1][2] - 在《美国心脏病学院杂志》发表的研究显示，Attruby治疗首月内即可降低累积心血管结局风险，30个月时心血管死亡或复发心血管相关住院风险较安慰剂降低49%[1][6] - 计划在2025年11月美国心脏协会大会及2026年医学会议上分享更多数据[6] 研发管线关键进展 - BBP-418治疗LGMD2I/R9的FORTIFY三期研究中期分析达到所有终点，3个月时糖基化αDG较基线增加1.8倍，12个月时血清肌酸激酶平均降低82%[1][8] - 计划在2026年上半年向FDA提交新药申请，有望成为首个LGMD2I/R9获批疗法[1][8] - Encaleret治疗ADH1的CALIBRATE三期研究达到主要终点，76%参与者24周时血钙和尿钙达标，91%参与者甲状旁腺激素高于参考范围下限[1][8] - 计划在2026年上半年向FDA和欧洲药品管理局提交申请，并启动儿科ADH1及慢性甲状旁腺功能减退症的三期研究[1][8] - Infigratinib治疗软骨发育不全的PROPEL 3三期研究已完成114名参与者入组，预计2026年初公布顶线结果[1][8] - 针对软骨发育不全症的ACCEL 2/3研究二期部分预计2025年底完成入组，2026年下半年公布数据[1][8] 运营费用分析 - 第三季度运营成本及费用为2.659亿美元，同比增长7,140万美元，主要由于销售、一般及行政费用增加6,880万美元以支持Attruby商业化[14] - 研发费用为1.129亿美元，同比减少760万美元，反映公司对研发项目的重新优先排序[14] - 第三季度股权激励费用为3,530万美元，其中2,190万美元计入销售、一般及行政费用[16]