核心观点 - 公司公布2025年第三季度财务业绩和业务进展，核心产品PYRUKYND® (mitapivat) 在多个适应症的研发和商业化方面取得关键里程碑，包括地中海贫血症的监管审批进展和镰状细胞病三期临床试验的顶线结果预期 [1][2] - 公司第三季度净亏损为1.034亿美元，主要由于运营支出增加，而去年同期净收入包含了一次性里程碑付款；公司现金状况稳健，截至2025年9月30日拥有13亿美元现金及有价证券，为未来潜在商业化提供资金支持 [7][11] 商业表现 – PYRUKYND® - 第三季度PYRUKYND®净收入为1290万美元，较2024年同期的900万美元增长44%，较2025年第二季度的1250万美元增长3% [5][6] - 完成处方登记的患者数量达262名，较第二季度增长6%；美国在治疗患者数量为149名，较第二季度增长5% [6] 研发进展 – PYRUKYND® - 地中海贫血症：美国FDA将PYRUKYND®补充新药申请的PDUFA目标日期延长三个月至2025年12月7日，原因系FDA要求提交风险评估与减灾策略，与新的疗效或安全性数据无关；欧洲药品管理局人用药品委员会已给出积极意见，欧盟委员会最终决定预计在2026年初；产品已在沙特阿拉伯获批 [5][6] - 镰状细胞病：RISE UP三期临床试验顶线结果预计在2025年底前公布，可能支持2026年在美国的商业化上市 [5][11] 研发进展 – Tebapivat - 针对低危骨髓增生异常综合征的Tebapivat二期b期临床试验已完成患者入组，顶线结果预计在2026年初公布 [5][11] 2025年第三季度财务业绩 - 总营收为1288万美元，去年同期为896.4万美元 [16][17] - 运营支出为1.297亿美元，其中研发支出为8679.6万美元，同比增长1430万美元；销售、一般及行政支出为4127.4万美元，同比增长270万美元 [11][17] - 净亏损为1.0343亿美元，去年同期为净收入9.47915亿美元，去年同期业绩包含来自Servier的里程碑付款和出售特许权使用费收入 [7][17] - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物及有价证券为13亿美元，截至2024年12月31日为15.3亿美元 [5][11][14]