公司近期动态 - 公司将于2025年11月15日至19日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的神经科学2025年会上进行海报展示 [1] 核心产品GT-02287概述 - 主要候选药物GT-02287是一种口服、脑渗透性小分子变构酶调节剂，用于治疗伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病 [2] - 其作用机制是通过恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能，该酶因GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素而错误折叠和功能受损 [2] 临床前数据亮点 - 在GBA1-PD和特发性PD的临床前模型中，GT-02287显示出疾病修饰作用，可能具有减缓或阻止帕金森病进展的潜力 [3] - 具体表现为恢复GCase酶功能、减少内质网应激、溶酶体和线粒体病理、α-突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，以及降低神经退行性变生物标志物血浆神经丝轻链水平 [2] - 在啮齿类动物模型中，GT-02287能够挽救运动功能和步态缺陷，并防止复杂行为（如筑巢）缺陷的发展 [2] 临床开发进展 - GT-02287的1期研究在健康志愿者中显示出良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露量在预期治疗范围内，并在临床相关剂量下实现了靶点参与，表现为GCase活性增加 [4] - 目前正在进行针对帕金森病的1b期临床试验，该试验在澳大利亚的7个中心开展，主要终点是评估用药3个月后的安全性和耐受性 [5] - 对探索性终点的早期观察表明，GT-02287具有与所提出的作用机制一致的疾病修饰效应 [5] - 近期开始的1b期研究扩展部分允许参与者接受GT-02287治疗长达12个月 [5] 研发平台与管线 - 公司的Magellan™平台能够发现新型变构小分子调节剂，以恢复或破坏蛋白质功能，应用于神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤学等领域 [8] - 除帕金森病外，GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中具有进一步潜力 [7] - 公司拥有多个未公开的临床前资产，靶向溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [7] 行业认可与资金支持 - 公司的帕金森病领先项目在早期开发阶段获得了迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会、GBA帕金森病西尔弗斯坦基金会以及Eurostars-2联合项目的资金支持 [6]