公司动态 - Kiora Pharmaceuticals宣布加入Global Genes的RARE-X Vision Consortium，该联盟旨在通过促进倡导组织、研究机构和行业参与者之间的合作，加速研发能改善视力的疗法[1] - 公司首席执行官Brian Strem博士表示，该合作对于致力于为罕见眼科疾病患者带来新治疗方案的公司具有重要价值，并相信能加速新疗法的开发路径[3] 合作项目目标与方案 - Vision Consortium的核心目标是在一个预竞争性的开源环境中，克服药物成功开发的共同挑战，其收集的数据将以去标识化的个体患者层面提供给学术界、非营利组织和工业界的研究人员[2] - 联盟提供的关键解决方案包括：建立全球集中的罕见眼科疾病患者数据存储库以解决患者识别与招募难题；通过整合功能、结构和患者报告结果数据来确定有意义的临床试验终点；将患者意见纳入临床试验的设计与实施，确保研究设计的包容性[4] 参与方与行业背景 - Vision Consortium目前已汇集多个领先的罕见病倡导组织，包括ADOA Association、Curing Retinal Blindness Foundation、Choroideremia Research Foundation等[5][6] - Global Genes是一个致力于消除罕见病负担的非营利组织，服务全球超过4亿罕见病患者，其Global Advocacy Alliance拥有超过800个患者倡导团体成员[9] - RARE-X作为Global Genes的研究项目，为超过85种疾病、来自90多个国家的患者提供数据收集服务，其创新合作模式旨在加速研究和推进急需的治疗方法[10] 公司研发管线 - Kiora Pharmaceuticals是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对视网膜疾病的先进疗法，其主要候选药物KIO-301是一种分子光开关，有潜力恢复遗传性和/或年龄相关性视网膜变性患者的视力，目前正针对视网膜色素变性、脉络膜缺失症和Stargardt病进行开发[7] - 公司另一款候选药物KIO-104是一种新一代非甾体免疫调节剂，为二氢乳清酸脱氢酶的小分子抑制剂，正被开发用于治疗视网膜炎症[7]