核心财务表现 - 第三季度每股亏损1.78美元，低于市场预期的每股亏损1.93美元，亏损幅度收窄 [1] - 总营收为1290万美元，同比增长44%，超出市场预期的1000万美元 [2] - 研发费用同比增长19.7%至8680万美元，主要由于PK激活系列药物的研究成本增加 [4] - 销售、一般和行政费用同比增长7.3%至4130万美元，原因是为地中海贫血适应症的潜在批准和上市所做的商业准备 [7] - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为13亿美元，与2025年6月30日的水平相当 [7] 核心产品Pyrukynd表现 - 第三季度营收全部来自其唯一上市药物Pyrukynd的产品收入 [3] - 该药物在美国和欧盟被批准用于治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的溶血性贫血 [3] - 药物销售额环比增长3%，截至第三季度，美国共有149名患者接受Pyrukynd治疗，较第二季度增长5% [3] 管线进展与监管更新 - Pyrukynd针对地中海贫血适应症的补充新药申请，美国FDA的决定日期延长至2025年12月7日 [6][9] - FDA的延期是由于要求提交风险评估和缓解策略以解决潜在的肝细胞损伤风险，与任何新的疗效或安全性数据无关 [10] - 欧洲药品管理局人用药品委员会已对Pyrukynd的地中海贫血适应症给出积极意见，欧盟委员会最终决定预计在2026年初 [11] - Pyrukynd于2025年8月在沙特阿拉伯首次获得地中海贫血适应症批准 [11] - 针对镰状细胞病的III期RISE UP研究已于去年10月完成患者入组，顶线数据预计在2025年底前公布 [12] 新药开发 - 公司正在开发新型PK激活剂tebapivat，用于治疗骨髓增生异常综合征 [12] - tebapivat用于治疗低危骨髓增生异常综合征的IIb期研究已完成患者入组，顶线数据预计在2026年初公布 [13] 股价表现 - 业绩公布后股价当日上涨2.9% [2] - 年初至今股价已上涨31.5%，同期行业涨幅为10.6% [2]