临床研究进展 - 公司计划公布其BB-301药物1b/2a期临床研究中第一队列6名接受治疗患者的更新数据[1] - 该研究旨在调查BB-301治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的效果[1] 公司技术平台 - 公司专注于基于专有“沉默与替换”DNA定向RNA干扰平台的基因药物研发[3] - 该平台将RNA干扰与基因疗法相结合，能在单次给药后持续沉默致病基因并同时递送野生型替代基因[3] - 公司正针对包括OPMD在内的慢性且危及生命的疾病开发基于此技术的疗法[3] 信息沟通安排 - 公司将于2025年11月3日美国东部时间上午8:00通过网络直播提供更新[2]