新闻核心事件 - Molecular Partners AG将于2025年12月6日至9日在美国血液学会（ASH）年会公布其候选药物MP0533的1/2a期临床试验更新数据[1] 候选药物MP0533临床试验进展 - MP0533是针对复发/难治性急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）/AML患者的一类首创、多中心、开放标签研究药物[2] - 该药物在剂量范围（DR）1-9中显示出可接受的安全性特征 基于初步数据 在DR 8和DR 9中使用的密集化给药方案似乎可耐受 并且显示出令人鼓舞的初步抗肿瘤活性迹象[2] - 研究目前正在对患者进行DR 10的给药[2] 候选药物MP0533作用机制 - MP0533是一种新型四特异性T细胞衔接DARPin蛋白 可同时靶向AML细胞上的三种肿瘤相关抗原（CD33、CD123、CD70）以及T细胞上的免疫激活因子CD3[3] - AML细胞通常共表达三种靶抗原中的至少两种 而大多数健康细胞仅表达一种或不表达 MP0533随着其靶抗原数量的增加而结合亲和力增强 从而优先结合AML细胞而非健康细胞[3] - 这种独特的作用机制旨在实现T细胞介导的AML细胞杀伤 同时保留治疗窗口以最大程度减少对健康细胞的损伤[3] 技术平台介绍 - DARPin（设计锚蛋白重复蛋白）疗法是一类基于天然结合蛋白定制的新型蛋白药物 为药物设计开启了多功能性和多靶点特异性的新维度[5] - DARPin候选药物可以是单一DARPin单元作为特定靶点的递送载体 也可以是多重特异性的 能够结合五个以上靶点 并在一个独特的DARPin候选药物中结合多种条件性功能[5] - DARPin平台旨在成为一个快速且具成本效益的药物发现引擎 可生产具有优化特性和高生产产量的候选药物 DARPin疗法已在多个治疗领域得到临床验证并进入注册阶段[5] 公司背景 - Molecular Partners AG是一家临床阶段的生物技术公司 致力于设计和开发DARPin疗法以应对其他药物模式难以解决的医学挑战[6] - 公司拥有多个处于临床前和临床不同开发阶段的项目 其中肿瘤学为主要焦点 公司成立于2004年 在瑞士苏黎世和美国马萨诸塞州康科德设有办事处[6]