公司人事任命 - Benitec Biopharma Inc 任命 Dr Sharon Mates 为公司董事会成员 任命自2025年11月2日起生效 [1] - Dr Sharon Mates 曾担任 Intra-Cellular Therapies 的董事长 首席执行官和联合创始人 该公司于2025年被强生以约146亿美元收购 [2] 新任董事背景与评价 - 公司董事长兼首席执行官 Jerel Banks 博士评价 Dr Mates 在构建成功生物技术公司及推动创新疗法从发现到商业化方面拥有卓越的领导经验 [2] - Dr Mates 表示 Benitec 的创新性“沉默与替换”平台潜力巨大 BB-301有望成为首个解决严重未满足医疗需求的基因疗法 [2] - Dr Mates 领导下的 Intra-Cellular Therapies 其新型抗精神病药物 CAPLYTA 于2019年获得美国FDA批准 [2] 核心技术与研发管线 - BB-301是一种新型的 经过修饰的AAV9衣壳 表达一种独特的双功能构建体 旨在共同表达密码子优化的PABPN1和两个针对突变PABPN1的小干扰RNA [3] - BB-301的“沉默与替换”机制通过抑制突变体表达同时提供功能性替代蛋白 在治疗眼咽肌营养不良症方面具有独特定位 [3] - 公司的专有“沉默与替换”DNA定向RNA干扰平台将RNAi与基因疗法相结合 旨在单次给药后实现致病基因的持续沉默及野生型替代基因的递送 [4] 公司概况 - Benitec Biopharma Inc 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发新型基因药物 总部位于加利福尼亚州海沃德 [4]