公司核心产品数据更新 - Agios Pharmaceuticals将在2025年12月6日至9日于美国佛罗里达州奥兰多市举行的第67届美国血液学会（ASH）年会暨博览会上，以口头和海报形式展示其口服丙酮酸激酶（PK）激活剂mitapivat的新数据[1] - 此次展示包括10项由Agios及其外部合作者主导的演示和出版物，涵盖mitapivat在地中海贫血、镰状细胞病和丙酮酸激酶缺乏症等罕见血液疾病中的临床及临床前数据[2][3] 地中海贫血领域研究进展 - 针对输血依赖性α-或β-地中海贫血成人患者的ENERGIZE-T 3期试验结果显示，在α-地中海贫血亚组分析中，mitapivat组有77.8%（9例中的7例）患者达到输血减少应答的主要终点，而安慰剂组为0%（3例中的0例）[5] - 在ENERGIZE-T试验双盲阶段实现输血独立的17名患者中，其最长无输血期的平均持续时间为30.5周，最长达84.3周[5] - 一项研究者主导的临床前研究口头报告显示，mitapivat在β-地中海贫血小鼠模型中能预防心肌病，其机制可能与激活心脏中PK酶的PKM2亚型有关[5] 丙酮酸激酶缺乏症领域研究进展 - ACTIVATE-Kids 3期试验针对1至<18岁非定期输血的丙酮酸激酶缺乏症儿童患者，试验达到主要终点，mitapivat组的血红蛋白应答率高于安慰剂组[5] - mitapivat组在血红蛋白浓度以及溶血标志物（间接胆红素和乳酸脱氢酶）较基线变化方面均显示出改善，安全性特征与既往在成人患者中观察到的一致[5] 患者社群与疾病认知研究 - 由Agios支持的两个顾问委员会（分别由患者、护理者、倡导者和医生组成）将展示研究成果，以增进对罕见血液疾病的科学理解[2][5] - 地中海贫血倡导顾问委员会的海报展示了一项全球患者调查，指出了关于地中海贫血的关键认知差距，包括对特定血红蛋白水平下并发症风险的认知以及非输血依赖患者定期监测的重要性[5] - 一项仅以出版物形式展示的研究评估了疲劳对地中海贫血、镰状细胞病和丙酮酸激酶缺乏症患者身体、心理和情感的影响，其中认知障碍被报告为最令人烦恼的疲劳表现[5]