核心临床数据 - 二期临床试验评估burixafor联合G-CSF和普萘洛尔在19名多发性骨髓瘤患者中显示出优秀安全性，所有选择进行移植的患者（18/19）均成功进入自体造血细胞移植阶段[3] - 联合疗法能够确保充分且高效地动员造血祖细胞，尤其值得注意的是大多数入组患者曾接受过与较低HPC动员相关的抗CD38单抗达雷妥尤单抗治疗[3] - burixafor与白细胞分离术同日给药为患者提供了便利，并可能减少时间毒性[3] 重要学术会议安排 - burixafor二期研究完整结果将在2025年12月6-9日于佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会年会暨博览会上进行口头报告[1] - 具体报告时间为2025年12月8日下午5:45-6:00 EST，地点为Hyatt - Regency Ballroom R，报告人为克利夫兰诊所勒纳医学院医学副教授Jack Khouri博士[4] - 报告摘要编号为1050，属于“细胞收集与制造”专题会议，重点关注HSPC动员新方法[4] 药物作用机制与开发背景 - burixafor是一种高选择性小分子CXCR4拮抗剂，通过阻断CXCR4受体促使造血干细胞从骨髓动员至外周血，便于收集用于移植程序[2][5] - 该药物最初由GPCR Therapeutics公司开发，于2025年1月随公司收购并入Exicure产品管线[5] - 除多发性骨髓瘤外，burixafor还在探索用于镰状细胞病、需要自体移植的罕见疾病、细胞和基因治疗领域，并计划在AML中开展化疗增敏试验[5] 公司战略定位 - Exicure是一家临床阶段生物技术公司，专注于解决血液疾病领域的关键挑战[6] - 公司主要项目burixafor正在多发性骨髓瘤、镰状细胞病以及细胞和基因治疗支持方面进行评估，同时作为AML的潜在化疗增敏剂进行研究[6]