核心观点 - 公司Pierre Fabre Pharmaceuticals已从Atara Biotherapeutics完全接管了tabelecleucel的全球临床开发、监管、商业和制造活动，其生物制品许可申请目前正处于美国FDA的优先审评中，目标行动日期为2026年1月10日，若获批将成为美国首个用于治疗EBV+ PTLD的疗法 [1][2] - Tabelecleucel是一种现货型、同种异体、EBV特异性T细胞免疫疗法，旨在为初始治疗失败后生存期仅数周至数月的EBV+ PTLD患者提供新的治疗选择 [1][3][4] 产品与监管进展 - Tabelecleucel的BLA于2025年7月11日重新提交，并于7月23日获FDA受理并授予优先审评，目标行动日期为2026年1月10日 [1][2] - 若获批，该疗法将作为单药，用于治疗2岁及以上、至少接受过一种前期治疗的EBV+ PTLD成人和儿童患者 [1] - BLA提交的数据涵盖了超过430名接受tabelecleucel治疗的患者，包括正在进行的针对移植后复发或难治性EBV+ PTLD患者的关键性ALLELE研究 [3] 疾病背景与未满足需求 - EBV+ PTLD是一种超罕见、急性且可能致命的血液恶性肿瘤，发生在造血细胞移植或实体器官移植后，因免疫抑制导致T细胞活性受损 [1][4] - 对于标准治疗失败的EBV+ PTLD患者，造血细胞移植和实体器官移植后的中位生存期分别仅为3周和4.1个月，凸显了对新疗法的迫切需求 [4] 公司战略与管线 - 通过此次BLA的转移，Pierre Fabre Laboratories及其子公司现负责tabelecleucel在全球范围内的所有临床开发、监管、商业和制造活动 [1][2] - 该创新细胞疗法由Pierre Fabre Pharmaceuticals在美国生产，以供全球临床开发和商业供应 [2] - 公司专注于肿瘤学和罕见病领域，致力于为需求未满足且治疗选择有限的患者群体提供突破性疗法 [6] - 公司研发管线包括针对EBV+ PTLD、NRAS突变黑色素瘤、MET突变或扩增的非小细胞肺癌以及X连锁少汗性外胚层发育不良的疗法 [10]