在安全性方面，该公司的整体研究呈现出多年来在外显子跳跃疗法中观察到的良好且稳定的安全性特 征。 Sarepta 还报告称，其第三季度营收小幅下降了约14.5%，总计3.99亿美元，但较华尔街分析师普遍预期 高出6237万美元。 智通财经APP获悉，在针对杜氏肌营养不良症(DMD)的两种基因疗法AMONDYS 45(casimersen)以及 VYONDYS 53(golodirsen)的后期临床试验未能达到其主要目标后，专注于罕见病疗法的全球知名生物 科技公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)的股价大幅下跌，该股在美股盘后交易中一度暴跌超过39%。 据了解，这项临床试验纳入了225名年龄在6至13岁之间的男孩群体，他们具有一种可以通过跳跃45号或 53号外显子来处理的特定杜氏变异。 这家生物科技公司表示，这项历时九年的研究曾经由于新冠疫情而面临严峻挑战，新冠疫情严重影响了 受试者以及整体试验结果。 杜氏肌营养不良症通常在儿童早期开始，并随着时间的推移而恶化，使行走、呼吸和其他日常活动变得 越来越困难。 由于监管审查力度近年来持续加大，以及与该公司另一项基因疗法Elevidys相关的三名 ...