核心观点 - Santhera Pharmaceuticals公布了其药物AGAMREE® (vamorolone) 在杜氏肌营养不良症患者中长期数据的最新分析结果 数据显示该药物在维持长期疗效的同时 展现出相比传统皮质类固醇更优的安全性和耐受性特征 特别是在减少脊柱骨折风险和避免生长抑制方面 [1][4][7] 长期疗效数据 - 长期数据分析涵盖了最多110名患者 这些患者在临床研究中于4至7岁开始接受AGAMREE治疗 并通过包括GUARDIAN研究在内的各种用药计划持续治疗 患者接受治疗时间最长可达8年 中位随访时间约为5年 [2] - 在长期随访中 接受AGAMREE治疗的患者保持了运动功能 其疗效持久性通过丧失行走能力的时间来衡量 结果与标准护理皮质类固醇相当 (p=0.91) 在预先设定的亚组分析中 与每日服用地夫可特或泼尼松相比未观察到差异 [3] - 关键意见领袖评论指出 长期使用vamorolone能提供持久的疗效 且早期开始治疗并维持有效剂量具有明显益处 [7] 安全性及耐受性优势 - 与传统的皮质类固醇相比 AGAMREE展现出差异化的安全性和耐受性 患者脊柱骨折发生率显著降低 (p=0.0061) [4][8] - 患者保持了正常的生长 未出现标准护理皮质类固醇常见的生长抑制 (p<0.0001) [4][8] - 与糖皮质激素治疗的患者相比 白内障病例更少 特别是与地夫可特相比发生率显著更低 (p<0.015) 迄今为止未观察到青光眼病例 [4] - 在匹配身高的情况下 平均BMI或体重变化无差异 且未观察到新的安全信号 [4] 药物机制与既往研究 - AGAMREE是一种新型药物 其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合 但改变了下游活性 它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物 该酶可能导致局部药物放大和皮质类固醇相关的组织毒性 这种机制显示出将疗效与类固醇安全性问题“解离”的潜力 因此AGAMREE被定位为一种解离性抗炎药 是现有皮质类固醇的替代选择 [10] - 在关键的VISION-DMD研究中 AGAMREE在治疗24周时达到了相对于安慰剂的主要终点“起立时间”速度 (p=0.002) 并显示出良好的安全性和耐受性 [11] - 现有数据显示 AGAMREE与皮质类固醇不同 不会限制生长 并且对骨代谢无负面影响 骨形成和骨吸收血清标志物正常 [12] 公司背景与药物监管状态 - Santhera Pharmaceuticals是一家瑞士专业制药公司 专注于开发和商业化针对高度未满足医疗需求的罕见神经肌肉疾病的创新药物 [14] - 公司拥有AGAMREE® (vamorolone) 在全球所有适应症的独家授权 该药物已在针对杜氏肌营养不良症患者的关键研究中被评估为标准皮质类固醇的替代疗法 [14] - AGAMREE用于治疗DMD已获得美国FDA、欧盟EC、英国MHRA、中国NMPA、香港DoH以及加拿大卫生部的批准 [14] - Santhera已将AGAMREE在北美地区的权利授权给Catalyst Pharmaceuticals 在中国及部分东南亚国家的权利授权给Sperogenix Therapeutics [14] 未来数据披露计划 - 详细结果计划在2026年第一季度提交至一个重要的国际科学会议进行展示 完整数据将在会议报告后按照标准科学实践公开 [5] - 未来三年内 GUARDIAN研究计划进一步公布更多结果 重点关注更广泛的疗效和安全性指标 包括上肢功能、青春期发育、眼部健康、心脏功能及其他相关参数的评估 [5]