核心事件概述 - Oryzon Genomics公司宣布其选择性LSD1抑制剂iadademstat在血液肿瘤领域的三个研究摘要被第67届美国血液学会（ASH）年会接受，将于2025年12月6日至9日在美国佛罗里达州奥兰多进行展示 [1] 临床研究数据（急性髓系白血病） - FRIDA研究（FLT3突变复发/难治性AML）：Ib期FRIDA研究评估iadademstat联合gilteritinib，在扩展阶段选定剂量下，12名可评估患者中的总缓解率（ORR）为67%（8/12），完全缓解率（CR+CRh+CRi）为58%（7/12），其中3名患者接受了造血干细胞移植 [4][5][6] - OHSU发起的研究（一线不适合强化疗AML）：Ib期研究评估iadademstat联合venetoclax和azacitidine，前8名患者的初步数据显示总缓解率为100%，其中88%达到完全缓解（CR），12.5%为形态学无白血病状态（MLFS），中位随访9个月时估计的6个月总生存率为88%，未观察到剂量限制性毒性 [5][7] 新增临床开发计划（骨髓增殖性肿瘤） - 美国国家癌症研究所（NCI）发起的一项II期随机研究正在评估ASTX727联合或不联合iadademstat治疗加速期/急变期骨髓增殖性肿瘤（MPN-AP/BP），研究包含剂量递增阶段和随机化阶段（每组25名患者），主要终点为治疗4个周期内的急性白血病完全缓解（ALR-C）或更好缓解率，该研究已开始招募患者 [8][9] - 针对加速期和急变期MPN患者存在重大未满足医疗需求，当前治疗方案在急变期的生存期仅为3-5个月，加速期为12-18个月 [10] 药物机制与开发地位 - iadademstat是一种高选择性的口服LSD1表观遗传酶抑制剂，在血液癌症中具有强大的分化效应，已在复发/难治性AML的I/IIa期研究中显示出良好的安全性和初步抗白血病活性 [13] - 该药物已获得美国小细胞肺癌（SCLC）的孤儿药认定，以及美国和欧盟急性髓系白血病（AML）的孤儿药认定 [13]