股价与市场反应 - 公司股价在周二暴跌近30% [1] - 自3月份报告首例与Elevidys相关的死亡事件以来，公司股价已下跌约80% [5] 临床试验失败与影响 - 公司已获批的两款药物Amondys 45和Vyondys 53在一项关键验证性试验中未能达到预期效果 [1][2] - 该试验旨在确认药物治疗杜氏肌营养不良症的有效性，是寻求药物完全批准的关键部分 [2] - 试验结果不会影响药物当前在市场上的可及性，公司计划与美国药监局讨论将加速批准转为完全批准 [3] - 有分析师对药物能否维持上市授权表示怀疑，认为市场反应体现了投资者对产品未来的担忧 [4] - 公司表示新冠疫情干扰了试验参与和数据收集，可能影响了结果 [4] 核心产品Elevidys表现 - 公司预计其最畅销的基因疗法Elevidys在第四季度的输注量将持平或略有下降 [6] - Elevidys第三季度销售额为1.315亿美元，较上一季度的2.819亿美元大幅下降 [6] - 该疗法因今年早些时候的两例患者死亡事件而面临监管审查和限制 [1]