财务业绩摘要 - 2025年第三季度调整后每股亏损0.13美元，远低于市场预期的每股收益0.01美元，而去年同期为每股收益0.43美元 [1] - 包括各项一次性项目在内的季度每股亏损为1.80美元，去年同期为每股收益0.34美元 [2] - 总营收为3.994亿美元，同比下降近15%，但超过市场预期的3.526亿美元 [3] 产品收入表现 - 产品总收入同比下降14%至3.7亿美元 [4] - 三款PMO疗法（Exondys 51、Vyondys 53、Amondys 45）产品销售收入为2.385亿美元，同比下降4%，超过市场预期的2.25亿美元 [4] - 基因疗法Elevidys销售收入为1.315亿美元，同比下降27%，主要因暂停向非行走患者发货，但超过市场预期的1.07亿美元 [5] - 与罗氏合作相关的收入为2930万美元，同比下降22%，反映本季度向罗氏发货量减少 [6] 运营费用与成本 - 调整后研发费用为2.065亿美元，同比上升3%，主要因管线开发的前期和里程碑费用增加 [7] - 调整后销售、一般及行政费用为7710万美元，同比下降23%，主要得益于公司7月启动的重组计划 [7] 2025年业绩指引 - 公司继续预期2025年全年从行走患者群体的Elevidys输注中获得至少5亿美元年收入 [8] - 预计第四季度输注量将环比持平或略有下降，反映持续的市场干扰和典型的季节性动态 [8] - 预计全年调整后SG&A和R&D合并费用为42-43亿美元，其中包括向Arrowhead支付的第二项DM1项目2亿美元里程碑款项，全年此项费用指引约为18.6亿美元 [10] - 预计2025年从三款PMO疗法销售中获得约9亿美元收入 [10] 研发管线与临床进展 - 公司已完成评估Amondys 45和Vyondys 53的III期ESSENCE研究，该研究未能在其主要终点上达到统计学显著性 [11] - ESSENCE研究失败引发对公司PMO疗法监管路径和商业前景的担忧，导致股价在盘前交易中下跌超过35% [12] - 公司将部分缺乏统计学显著性的原因归咎于COVID-19大流行的影响，称排除受疫情影响的数据后观察到主要终点有意义的治疗效果 [15] - ESSENCE研究再次确认了两种疗法良好的安全性特征，公司计划与FDA会面讨论传统批准路径 [15] 安全事件与战略调整 - 2025年初，三例患者死亡与其基因疗法相关并归因于急性肝衰竭，其中两例发生在接受Elevidys治疗后，一例由实验性肢带型肌营养不良症疗法引起 [16] - 所有死亡病例均发生在非行走患者中，并与用于Elevidys和实验性LGMD疗法的AAVrh74载体相关 [16] - 公司已自愿暂停对非行走患者的Elevidys给药，并即将与FDA最终确定Elevidys的安全标签，包括移除非行走适应症以及增加关于急性肝衰竭和肝损伤的黑框警告 [17] - 公司正致力于制定新方案，采用增强的免疫抑制方案，以提高Elevidys对非行走DMD患者给药的安全性 [17] - 由于近期挫折，公司已暂停其大部分LGMD管线的开发，并将重点转向siRNA项目 [18] 合作与许可协议 - 公司与罗氏在2019年达成许可协议，罗氏拥有在美国以外市场推出和销售Elevidys的独家权利 [6] - 公司通过一项价值数十亿美元的许可交易，获得了Arrowhead Pharmaceuticals四个临床阶段项目的独家权利 [18] - 这些项目包括针对面肩肱型肌营养不良症、特发性肺纤维化、1型强直性肌营养不良症和脊髓小脑性共济失调2型的疗法，面肩肱型肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症项目的初步数据预计在2026年初公布 [19]