疾病背景与市场机会 - MESI是一组由炎症和血视网膜屏障破坏引起的严重威胁视力的视网膜疾病，现有疗法因副作用和耐受性问题而受限[2] - 目前尚无针对MESI疾病谱的玻璃体内生物疗法可用，MESI被认为是一个独立于现有抗VEGF市场的新细分市场[8] 产品KSI-101概述 - KSI-101是一种新型、高效、高浓度（100 mg/mL）的双特异性抗体研究疗法，其作用机制同时靶向白细胞介素-6（IL-6）和血管内皮生长因子（VEGF）[3] - 该产品被开发用于治疗继发于炎症的黄斑水肿（MESI）患者，旨在成为该患者群体的统一治疗方案[7] APEX研究第20周数据亮点 - 在2.5 mg、5 mg和10 mg剂量组中，分别有38%、62%和54%的患者获得15个字母的视力提升[3] - 从基线到第20周，最佳矫正视力（BCVA）的平均变化在三个剂量组分别为+11.8、+13.4和+15.4个ETDRS字母[3] - 视网膜厚度（OCT CST）从基线到第20周的平均变化在三个剂量组分别为-151.2微米、-218.1微米和-230.1微米[3] - 最高两个剂量组中90%的患者实现并维持了视网膜的“真正干燥”（无视网膜内液和视网膜下液）[5] - 视力增益最早在第4周快速实现，并在第20周持续改善，超过一半的患者视力表改善达到3行或更多（15个字母增益）[5] - KSI-101继续表现出良好的耐受性和有利的安全性特征[3] 管理层评论与产品定位 - 公司管理层认为第20周的随访结果更强烈地表明KSI-101有潜力成为治疗MESI的基石疗法[4] - 如果III期研究得到证实，KSI-101可能通过成为一种安全的一线统一疗法来协调MESI的治疗格局[4] - KSI-101作为一种有效的IL-6抑制剂，并叠加了强大的VEGF抑制，有望驱动更强的临床效果，有潜力为继发于炎症的黄斑水肿患者实现同类最佳的疗效[6] - 所有三个剂量水平的快速起效（大部分干燥效果在第1周观察到）似乎是一个明显的差异化优势[6] III期临床开发进展 - 基于APEX研究，最高两个剂量水平（5 mg和10 mg）已被选入III期关键研究PEAK和PINNACLE[10] - PEAK和PINNACLE研究是优效性研究，评估KSI-101的两个剂量水平（5 mg和10 mg）与假治疗相比在MESI患者中的效果[11] - PEAK研究纳入病情更严重的患者（中度至重度黄斑水肿和视力受损），而PINNACLE研究纳入病情较轻的患者（轻度黄斑水肿和任何视力受损）[11] - III期PEAK和PINNACLE研究的患者入组速度快于预期[5] - 主要和关键次要终点将在第24周进行评估[13] 公司研发管线与里程碑 - 公司是一家专注于视网膜疾病的商业化前生物技术公司，致力于研究、开发和商业化变革性疗法[14] - 公司正在开发三个后期临床项目组合，KSI-101的III期研究顶线数据预计在2026年第四季度和2027年第一季度读出[14]