临床管线进展 - 启动PreciSION CF 2a期概念验证试验，评估NBD1稳定剂SION-719作为标准疗法附加治疗在囊性纤维化患者中的效果，顶线数据预计在2026年中期公布[1][3] - 成功完成药物相互作用研究，证实SION-719可与当前标准疗法Trikafta联合用药[1][3] - 启动1期临床试验，评估SION-451与TMD1定向矫正剂SION-2222以及ICL4定向矫正剂SION-109的专有双重组合疗法，顶线数据预计在2026年中期公布[1][3] - 美国FDA已批准SION-451的研究性新药申请，支持其进入后期开发阶段[3] - 在2025年北美囊性纤维化会议上公布数据，显示在1期临床试验中SION-719和SION-451均表现出良好耐受性并超过目标暴露水平，临床前研究表明其能将成熟F508del-CFTR蛋白半衰期提升至野生型水平[3][4] 业务与财务状况 - 公司现金及现金等价物以及有价证券总额为3.25亿美元，预计可支持运营至2028年[1][8][17] - 2025年第三季度研发费用为1604.4万美元，较2024年同期的2458.2万美元下降，主要因上一年度一次性研发费用确认所致[6][14] - 2025年第三季度一般及行政费用为776.1万美元，较2024年同期的340.2万美元增长，主要因人员成本、专业费用和股权激励费用增加[7][14] - 2025年第三季度净亏损为2027.8万美元，较2024年同期的2544.1万美元有所收窄[7][14] - 2025年9月任命Caroline Stark Beer为首席商务官，其在生命科学行业拥有超过20年经验[5]