财务业绩摘要 - 第三季度产品销售额达到2250万美元，同比增长129%，实现连续19个季度环比增长 [5][14] - 第三季度净收入为2250万美元，较去年同期的1030万美元增长118% [14] - 第三季度GAAP基本和稀释后每股收益为亏损0.07美元，非GAAP稀释后每股收益为盈利0.04美元 [7][23] - 第三季度调整后税息折旧及摊销前利润为290万美元，去年同期为200万美元 [22] - 第三季度产生1200万美元经营活动现金流，截至9月30日现金及现金等价物为3710万美元 [7][24] 核心产品表现 - INCRELEX成为第三季度最大收入贡献产品，重新上市后表现持续超出最初预期 [6] - GALZIN重新上市后获得强劲接纳，活跃患者数已超过200名的原定年底目标 [7][9] - ALKINDI SPRINKLE持续呈现强劲的环比和同比增长，受益于专注于儿科内分泌学的销售团队 [11] - 产品增长主要由ALKINDI SPRINKLE、Carglumic Acid的销售增长以及INCRELEX和GALZIN的收入增加所驱动 [5][14] 研发管线进展 - ET-600的新药申请已获FDA受理并审查，处方药用户费用法案目标日期为2026年2月25日 [3][7][13] - 公司已开始全面启动准备工作，预计在2026年第一季度实现商业化上市 [3][13] - ET-700概念验证正电子发射断层扫描研究计划于2026年第一季度启动，预计2026年中期获得结果 [10] - 就KHINDIVI修订配方开发与FDA举行积极会议，明确了扩大标签的路径 [7][12] 监管与标签扩展 - 已向FDA提交会议请求，提议研究设计以支持INCRELEX扩大SPIGFD定义，预计12月获得反馈 [6] - 若采用欧盟定义，美国患者群体可能从约200人增加至估计1000人 [8] - KHINDIVI生物等效性研究计划于2026年1月启动，修订配方预计在2026年第二季度提交补充申请，可能于2027年初获批 [12] 运营与成本结构 - 第三季度毛利率受到INCRELEX美国以外市场相关成本负面影响，调整后毛利率为45% [18] - 公司预计第四季度调整后毛利率将回升至约70% [18] - 第三季度研发费用为110万美元，主要由于ET-700和ET-800开发活动增加 [19] - 第三季度调整后一般及行政费用为690万美元，公司预计第四季度该费用将持平或下降 [21]