临床试验结果 - LIBERTY-AFRS-AIMS三期研究达到所有主要和次要终点，显示Dupixent在52周时相比安慰剂使鼻窦浑浊评分改善50.0%，安慰剂组为9.8%[1] - 患者报告的鼻塞/阻塞在24周时Dupixent组改善66.7%，安慰剂组为25.3%，至52周时Dupixent组改善80.6%，安慰剂组为11.1%[4] - 鼻息肉大小在24周时Dupixent组减少60.8%，安慰剂组为15.2%，至52周时Dupixent组减少62.5%，安慰剂组为3.6%[12] - Dupixent组相比安慰剂在52周内将全身性皮质类固醇使用和/或需要手术的风险降低92%[12] 监管进展 - 美国FDA已接受Dupixent用于治疗AFRS的补充生物制剂许可申请并授予优先审评资格，目标行动日期为2026年2月28日[2][5] - 若获批，AFRS将成为Dupixent在美国的第九个适应症，也是首个且唯一专门针对AFRS的疗法[2][5] 疾病背景 - 过敏性真菌性鼻窦炎是一种慢性2型炎症性疾病，由对真菌的强烈过敏反应引起，现有标准治疗方案为手术和全身性皮质类固醇，但疾病可能复发[3] - AFRS可导致鼻息肉、鼻塞、嗅觉丧失、骨质流失和面部畸形，现有治疗选择有限且效果不佳[3][4] 药物安全性 - 研究中Dupixent的安全性与其已获批呼吸道适应症的已知安全性特征基本一致[6] - Dupixent组不良事件总发生率为70%，安慰剂组为79%，严重不良事件发生率Dupixent组为0%，安慰剂组为7%[6] 研究设计与药物机制 - LIBERTY-AFRS-AIMS是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期研究，为期52周，纳入62名6岁及以上AFRS患者[4][8] - Dupixent是一种全人源单克隆抗体，通过抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13信号通路来减少2型炎症[9] 市场与研发地位 - Dupixent已在超过60个国家获批用于多种适应症，全球有超过100万患者正在接受治疗[10] - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发，已涉及60多项临床研究和超过1万名患者[11]