公司战略与财务亮点 - 公司在2025年上半年成功融资超过6000万美元，实现了显著的财务转折[3] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为4040万美元，相比2024年同期的844万美元大幅增长[14][16] - 公司净业绩改善，2025年前九个月净亏损为150万美元（每股-0.02美元），相比2024年同期的250万美元亏损（每股-0.04美元）有所收窄[14] - 与2024年9月相比，2025年9月30日的净业绩因终止与Nice&Green的可转换债券融资安排而改善了110万美元[1] 中枢神经系统管线进展 - 核心产品vafidemstat用于边缘型人格障碍的PORTICO-2三期试验方案已提交美国FDA，并于10月获得书面反馈，公司将修订方案后重新提交[4][5] - 用于精神分裂症的EVOLUTION二期b试验正在积极招募参与者，并计划扩展至更多欧盟国家，主要评估对阴性症状的改善[5][8] - 公司正在准备名为HOPE-2的新二期试验，评估vafidemstat治疗自闭症谱系障碍患者的攻击行为，将包括遗传定义的亚群[5][8] - vafidemstat的专利组合得到加强，欧洲专利局已发出授权通知，专利保护期至少持续至2038年[8] 肿瘤与血液学管线进展 - iadademstat与venetoclax和azacitidine的三联疗法在一线急性髓系白血病一期试验中显示出100%的总缓解率，其中88%达到完全缓解，且无剂量限制性毒性[3][7] - 在复发/难治性FLT3突变AML的FRIDA一期b试验中，iadademstat与gilteritinib联合治疗在12名可评估患者中达到67%的总缓解率和58%的完全缓解率[11] - iadademstat的临床开发已扩展至非恶性血液疾病，针对镰状细胞病的RESTORE一期b试验已开始招募患者，针对原发性血小板增多症的试验正在准备中[5][11] - iadademstat的专利组合获得加强，欧洲和澳大利亚专利局已发出授权通知，专利保护期至少持续至2040年[11] 团队建设与合作伙伴 - 公司为推进后期研发管线并加强与FDA和EMA的沟通，强化了临床、战略和监管团队，引进了多名资深专家作为高级顾问[3][6] - 公司临床顾问委员会新增了多位杰出的临床和学术专家，以支持中枢神经系统领域的开发[6] - 作为战略计划的一部分，公司正在为其肿瘤血液学资产iadademstat探索潜在的合作伙伴关系[3] - 公司与美国国家癌症研究所的合作研究开发协议继续生成新的临床证据，且公司仅需承担最低的财务投入[3][11]