核心观点 - BridgeBio Pharma公司公布了其药物acoramidis（商品名Attruby/BEYONTTRA）在ATTRibute-CM研究中的新数据，显示该药物在治疗变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者，特别是p.Val142Ile（V142I）亚群时，能显著降低全因死亡率和心血管相关住院风险 [1][2][4][5] - 在V142I变异亚群中观察到69%的全因死亡率风险降低，这是在该医疗需求远未得到满足的高风险人群中首次报告具有如此显著程度的临床获益 [1][4][5] - 数据已在2025年美国心脏协会科学会议上进行展示，并同步发表于《JAMA Cardiology》期刊 [1][5] 临床疗效数据总结 - 在ATTR-CM变异型患者群体中，第42个月时全因死亡率风险降低59% [4] - 在携带p.Val142Ile遗传变异的ATTR-CM参与者中，第30个月时全因死亡率/首次心血管住院风险降低69%，第42个月时全因死亡率风险降低69% [4] - 与之前公布的数据相比，本次分析在V142I人群第30个月时观察到全因死亡率/首次心血管住院风险降低幅度更大，达到69% [5] - 功能性能力指标改善：第30个月时，6分钟步行距离最小二乘均值差异为87米，有利于acoramidis组 [5] - 生活质量指标改善：第30个月时，堪萨斯城心肌病问卷总体评分最小二乘均值差异为20分，有利于acoramidis组 [5] 药物特性与监管状态 - Acoramidis是一种选择性、口服小分子、近乎完全（≥90%）转甲状腺素蛋白稳定剂 [1] - 该药物已获得美国FDA批准，商品名为Attruby，并获欧洲EMA、日本PMDA和英国MHRA批准，商品名为BEYONTTRA，所有标签均指明其具有近乎完全的TTR稳定作用 [7] - Attruby的适应症为治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病成人患者，以降低心血管死亡和心血管相关住院风险 [9] 其他相关研究结果 - 在ATTRibute-CM研究中，第30个月时N末端B型利钠肽原改善的患者比例，acoramidis组持续比安慰剂组高出约15个百分点，且与房颤状态无关 [6] - 多项亚组分析显示，acoramidis在降低全因死亡率和心血管相关住院风险方面的长期获益具有一致性，强调了早期起始治疗的重要性 [6] - 真实世界证据分析揭示了ATTR-CM治疗中存在基于性别和种族的差异，表明白人女性的tafamidis起始治疗率最低，而黑人女性的临床结果最差 [6]